21岁时，詹尼弗·莫尔森（JenniferMolson）白天上班，晚上读夜校，努力追求她当警察的梦想。但噩耗突然降临，她被诊断出患有多发性硬化症（MS）。一天早晨，她醒来时感到一只手发麻，不到一周，左臂失去知觉。
五年后的年，莫医院，24小时都需要人护理，无论去哪儿都离不开手杖、助行架或者轮椅。周末出院和当时还是男朋友身份的亚伦共度二人世界时，事事都要靠他帮忙。亚伦帮她把食物切成小块，帮她洗澡穿衣。当她大小便失禁时，亚伦还要把她带到卫生间。
“胸部以下都没有知觉。”莫尔森说，“我可以把手伸进沸水，用火烧自己。我摸着一块布，却不知道它是不是砂纸。”她患有严重的多发性硬化症，对已有药物没有任何反应，治愈希望渺茫。
两年后，她的人生突然出现了转折。“我走过通道，在我的婚礼上起舞。这是我一直以来的梦想。”年，她和亚伦携手走进了婚姻的殿堂。
15年后的今天，莫尔森既能上山滑雪，也能下水泛舟。如今，医院的研究助理。
就连声名卓著的医学专家都啧啧称奇，把发生在她身上的事情称为“奇迹”：具有极强侵略性的多发性硬化曾经很可能让莫尔森全身瘫痪乃至丧命，但现在却从她的体内几乎完全消失。
改变莫尔森一生的，是她年参与了加拿大的一项医学研究，接受了化疗和干细胞骨髓移植。当时共有24名多发性硬化症患者接受了这种高风险的实验性疗法。其中，70%的患者出现了病情停止恶化或者逆转的迹象。
6月9日发表于医学杂志《柳叶刀》上的一篇论文记录了他们的实验。这种疗法开创了历史先河，它在不借助多发性硬化症药物的情况下，取得了长期疗效，彻底阻止了这种疾病。
“大家都在犹豫要不要使用‘治愈’这个词，但那些病人确实被治愈了。”渥太华卫生研究院再生医学计划和斯普罗特干细胞研究中心主任迈克尔·鲁德尼克（MichaelRudnicki）说，“詹尼弗·莫尔森曾经坐在康复中心的轮椅上，无法工作。但现在，她滑雪，上班，结了婚，有了驾照。我认为，这将成为治疗进行性多发性硬化症的新标准。”鲁德尼克没有参与这项研究。
“我最大的希望就是病情稳定”
全球大约有万多发性硬化症患者，其中，加拿大和美国北部等气候温和地区的女性发病率较高。
多发性硬化症患者的免疫系统不是保护身体免受外来入侵者的破坏，而是反噬其主，对髓磷脂造成严重伤害。髓磷脂是大脑和脊髓神经纤维的保护层。
最终，这些攻击会变得极具破坏力，摧毁神经和髓磷脂，中断大脑和身体之间的信息传递，导致麻木、行走困难甚至失明等症状。
但不是所有的多发性硬化症患者都有相同的症状表现。复发-缓解型患者的病情时好时坏，他们的症状会持续几天或数周，但在随后的几周、几个月甚至几年里又会缓解。
就大多数这类患者而言，缓解期会越来越短，最终消失，然后进入一个新的阶段，名为“继发-进行性多发性硬化症”。
“原发-进行性多发性硬化症”患者的症状更具有潜伏性和长期性。他们没有缓解期，症状会不断加重，健康持续恶化。
年接受治疗时，莫尔森患的是继发-进行性多发性硬化症。她服用过药物，但没有任何效果。
她的医生、上述《柳叶刀》论文的合著者马克·弗里德曼（MarkFreedman）对她说，干细胞移植无法治好她，但如果过程顺利，至少她的健康不会恶化。
“那时，我最大的希望就是病情稳定。”莫尔森说，“我看着我（现在）的丈夫亚伦说，‘如果我不接受这种治疗，但最后却证明它有用，我会后悔终生。’我其实别无选择。”
干细胞如何让莫尔森的免疫系统焕发新生
她同意加入这项医学研究后，医生立刻开始治疗。首先，他们对她进行短程化疗，以刺激造血干细胞的产生，这能在她的血液中重建免疫系统。然后，他们使用一台机器，让她的血液在七个小时内进行32次体外循环，以便收集干细胞。接着，这些干细胞被净化，抹除对多发性硬化症的所有记忆，最后通过输血的方式移植到莫尔森体内。
这种疗法最痛苦的地方在于：莫尔森不得不忍受10天的化疗。这消灭了“生病”的免疫系统，好让干细胞被净化的新免疫系统取而代之。但这段经历非常难受。莫尔森将之比作“地狱”。
“我被插了一根喂食管，因为我总是呕吐。”她说，“我咽不下食物。”
产生健康的新免疫系统意味着，莫尔森的身体不得不重新学习如何防范致病菌和病*。她必须再次注射儿时打过的疫苗。她也更容易感染，在移植后不久出现了血液感染、疱疹和严重的膀胱感染。
“我花了至少一年时间，才开始觉得自己又像个人了。”莫尔森说。
在移植后的一年半左右，她开始慢慢恢复到病前状态：不用手杖走路，去杂货店买东西，不必每天下午都打盹。
“我想，或许我可以重新去上班了。”她说。年，也就是接受治疗后的第四年，她找了一份全职工作。（她说，在亲身体验了医学研究是如何能够改变人们的生活后，医院工作。）
现年41岁的莫尔森说：“14年来，我没有出现过任何多发性硬化的症状，也没有服用任何治疗多发性硬化的药物。”这非常了不起，因为这种疾病的患者通常每天都要吃药或者频繁打针。
但干细胞移植疗法也给她留下了一个不好的副作用。由于化疗损坏了她的卵巢，使她提前进入绝经期，因此她正在接受激素替代治疗，而且无法怀孕。
她还必须特别小心感染。“三周前，我去牙科诊所，我不得不先使用抗生素，然后才敢洗牙。”她说，“对于免疫系统的某些部分，我仍然必须谨慎对待。”
在其他方面，莫尔森说，她觉得自己就像21岁被诊断出患病之前那么健康。“我不认为一切都是理所当然的。我有了第二次生命。”
只有5%的多发性硬化症患者符合使用这种新疗法的条件
上述《柳叶刀》论文的两位研究者：弗里德曼医生（右）和阿特金斯医生（左）
给予莫尔森第二次生命的这项医学研究具有惊人的广度和执行力：加拿大的血液学家医院里开展研究，从概念提出到论文发表，持续了近20年。它基于数十年来对多发性硬化症、干细胞以及免疫系统的基础性研究，包括对血癌和骨髓癌患者使用干细胞移植疗法的多年经验。
也有其他科学家对多发性硬化症患者采取了类似的治疗手段，并且取得了积极的结果，但阿特金斯团队的成果最为突出：彻底阻止这种疾病对大脑的攻击——在如此长的随访期内，在所有存活的患者中，没有复发，也没有在核磁共振检查中发现新的病变。
不过，有几点需要注意。这项研究的样本量很小，而且缺乏对照组。还需要进行更大规模的实验来证实结果的有效性。此外，像莫尔森这样的病人在更长的时间后会发生什么，答案也不清楚。
领导医院血液学家哈里·阿特金斯（HarryAtkins）指出，只有大约5%的多发性硬化症患者符合使用这种疗法的条件，也就是患有进行性多发性硬化症、对其他任何疗法都没有反应的少数人。
并不是参与实验的所有人都像莫尔森那样取得了显著疗效。在24名患者中，70%的人出现了病情停止恶化或者逆转的迹象，但其余30%的人则继续恶化。
研究人员认为，这少部分人在接受治疗时，病情已经太过严重。“在早期阶段，当免疫系统失灵时，大脑能够在一定程度上自我修复，因此残疾往往会好转。”阿特金斯解释说，“但随着时间的流逝，大脑无法再自我修复。”
还有一位患者死亡，因此在这种情况下，该疗法的死亡率约为4%。接受干细胞移植疗法后出现严重感染的情况很常见，比如莫尔森遇到的那种，或者更加糟糕。
由于其他治疗多发性硬化症的药物副作用更小，对一些患者也有疗效，因此医生建议只把干细胞移植疗法作为最后的手段。（阿特金斯说，从理论上来讲，大医院附属的大多数血液和骨髓移植中心都可以做这种疗法，但目前只有少数在做。）
还有费用问题：阿特金斯表示，每位患者的治疗费大概是5万到6.5万美元，而且是在一切顺利的情况下。
此外，长期疗效尚不明确，像莫尔森这样的患者，在10年、20年或者50年后会是什么样，我们并不清楚。
“我们知道，一些接受干细胞移植疗法后存活下来的癌症患者，他们被治愈了，并且活了很久。”阿特金斯说。
阿特金斯及其团队一直在研究这种干细胞疗法的其他应用。他们成功地逆转了一例“僵人综合征”，这种罕见的神经系统疾病会导致肌肉收缩，直至完全僵硬。据称，这种疗法还将用于治疗重症肌无力，这是另外一种目前难以治愈的自身免疫系统疾病。
在医学上，治愈是极其罕见的。在阿特金斯看来，现在就认为这种疗法能够治愈多发性硬化症，还为时过早。“我们对病人的随访时间只有13年，很难说今后的10年到20年里会发生什么。在知道确切的结果之前，不能将其称之为治愈手段。”
目前，阿特金斯选择使用“奇迹”这个词。“看到病人康复，回到原来的人生轨道，这在我看来就是个奇迹。”他说，“我们觉得很值得，效果超出了我们的预料。看到这种疗法能对病人有这么大的帮助，我们感到由衷地高兴。”
翻译：于波
来源：Vox
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