本文来自“药明康德内容团队”。
近日InformaPharmaIntelligence(IPI)发布了极具潜力的近期上市的生物科技公司名单，涵盖了12家在最近一年(年7月—年7月)成功在美国纳斯达克上市的新锐。梳理这些公司的资料，我们发现其中有11家公司是在年之后才成立。值得一提的是，在这些新锐的创立者中，不仅有辉瑞(Pfizer)、武田(Takeda)等大型医药公司，也有CRISPR专家DavidLiu博士、张锋博士，基因疗法的全球领袖之一JamesWilson教授等知名科学家。
今天，就让我们一起走近这12家公司，看看它们研究的领域和创新疗法都有什么独特和新颖之处？
1、SpringWorksTherapeutics(SWTX.US)
研究疾病领域：严重罕见病患者和癌症
SpringWorks由辉瑞于年孵化成立，专注于为缺乏治疗选择的严重罕见病患者和癌症患者开发创新型疗法。在成立之初，该公司就从辉瑞获得了四款处于临床阶段的候选药物。该公司的主要候选药物之一nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂，正在被开发单药治疗硬纤维瘤。美国FDA已授予其突破性疗法认定用于治疗硬纤维瘤或深部纤维瘤病。此外，该公司还分别与葛兰素史克(GSK)、强生(JohnsonJohnson)旗下杨森公司(Janssen)等合作，探索nirogacestat联合其它药物治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的效果。
该公司的其它产品还包括mirdametinib、BGB-.Mirdametinib是一款在研高选择性的MEK1和MEK2小分子抑制剂，正在被开发单药治疗NF1相关丛状神经纤维瘤。此外，SpringWorks还与百济神州达成合作，评估mirdametinib与百济神州在研RAF二聚体抑制剂lifirafenib联合治疗RAS/RAF突变实体瘤的效果。另一款候选药物BGB-是一款新一代抗肿瘤RAF激酶抑制剂，由SpringWorks与百济神州共同成立的公司MapKure开发，目前正在RAF突变的实体瘤中进行1期临床。
2、VielaBio(VIE.US)
研究疾病领域：自身免疫病和严重炎症性疾病
VielaBio于年从MedImmune独立而出，致力于为自身免疫病和严重炎症性疾病患者开发创新药物。该公司的领先药物inebilizumab是一款抗CD19单抗，曾被FDA授予突破性疗法认定。今年6月FDA批准inebilizumab上市，治疗视神经脊髓炎谱系疾病患者。根据新闻稿，这是第二款获得FDA批准治疗这类患者的创新疗法。此外，VielaBio还计划探索inebilizumab治疗重症肌无力和IgG4相关疾病患者的效果。
值得一提的是，豪森药业已与VielaBio达成合作，将负责inebilizumab在中国的开发和商业化。今年10月，inebilizumab注射液在中国提交的两项新药上市申请已获得CDE受理。此外，该公司的研发管线中还有两款已经进入临床阶段的在研疗法：一款为VIB，旨在抑制CD40/CD40L共刺激通路；另一款为VIB，可靶向先天细胞因子通路，抑制促炎症细胞因子的过度产生。
3、PhathomPharmaceuticals(PHAT.US)
研究疾病领域：胃肠疾病
Phathom公司成立于年，由武田联合创立，致力于胃肠疾病创新疗法的开发和商业化。该公司的主要候选药物是由武田开发的一种新型钾离子(K+)竞争性酸阻滞剂——沃诺拉赞(vonoprazan)，Phathom公司拥有其在美国、欧洲和加拿大的独家开发权利。
据介绍，沃诺拉赞能够在胃壁细胞胃酸分泌的最后一步中，通过抑制K+对H/K-ATP酶(质子泵)的结合作用，提前终止胃酸的分泌。由于沃诺拉赞半衰期长，作用时间更持久，因此被视为一种有效的长效质子泵抑制剂(PPI)。沃诺拉赞已在日本获批治疗胃和十二指肠溃疡、一线和二线幽门螺杆菌根除治疗等适应症。根据Phathom公司