11月9日，医院顺医院首例成人脊髓肌萎缩症诺西那生钠的首次鞘内注射治疗。医院供图11月9日，医院顺医院首例成人脊髓肌萎缩症（简称“SMA”）诺西那生钠的首次鞘内注射治疗，通过后续的持续用药，有望稳定和改善患者的运动功能，重获部分已经丧失的运动能力。患者为一名33岁男性，自幼下肢无力，相继出现行走不稳、上楼梯困难等症状。随着年龄增长，患者的上下肢逐渐出现萎缩，及至而立之年，他已不能独立行走。经临床和基因诊断，确诊为Ⅲ型脊髓肌萎缩症。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在中国的患病率约为十万分之一。SMA患者由于染色体5q上的SMN1基因致病性变异，造成神经元存活蛋白（SMN）缺乏，导致脊髓前角运动神经元变性，进而引起严重的肌肉萎缩和无力。
像其他许多罕见病遭遇的难以“被