重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，病程长、难治愈、易复发，年已被纳入我国《第一批罕见病目录》。据估计，我国至少有20万名重症肌无力患者，如果症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者日常生活和工作，降低活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担。
据了解，超过85%的成人型重症肌无力患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力，可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。每年的6月15日是重症肌无力关爱日，值此之际，重症肌无力临床急需药品项目启动仪式在海口举行，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod成功落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区），成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破，改写了国内重症肌无力治疗格局。
乐城先行区管理局局长贾宁表示，作为海南自贸港建设的重点园区，目前乐城先行区已经基本实现了国际创新药械的同步引进和药物可及，迈入了高质量发展的新阶段。在罕见病领域，乐城一直致力于提高罕见病药品引进效率，为罕见病患者提供从药品引进、审批到治疗的一体化服务。很高兴近期又为重症肌无力患者引入了国际前沿的创新治疗方案，改变国内重症肌无力患者“境内无药可用”的困境。
“得益于国务院赋予乐城的特许药械*策，省药监局批准由再鼎医药引进的，治疗重症肌无力的国际创新药物在乐城使用，为国内重症肌无力患者带来了新希望。”海南省药监局局长朱宁介绍说，特许药械*策实施四年来，海南省药监局不断扩大特许药械*策的适用性和惠及面，持续推动特许药械审批提速取得新成效，积极联动各相关部门，不断健全监管制度、优化审批模式、强化监管效能，确保乐城进口特许药械种类更多、覆盖学科更广、产品创新性更强、临床急需价值更大、扩大全球创新药械在我国临床使用的可及性，截至目前，乐城进口特需药械品种首例已超过种。
医院副院长陈涛教授表示，希望通过efgartigimod在乐城的落地，助力建设海南区域重症肌无力治疗平台和联盟，进而为海南及全国的重症肌无力患者创造新的可能，为国内重症肌无力临床治疗开启新的大门。
当前，重症肌无力最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。医院神经内科主任医师赵重波教授指出，重症肌无力患者疾病管理难度大，临床上有部分患者因药物疗效、耐受性和使用禁忌、药物可及性不佳等问题导致症状控制不佳且反复波动，也会因长期使用免疫抑制药物而饱受副作用困扰。此外，因重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，临床上存在一定比例难治型患者以及潜在发展为危象的患者。此次efgartigimod落地乐城，为临床医生和患者治疗重症肌无力提供了起效快、疗效持久、安全性优的基于高级别循证医学证据支撑的创新治疗方案，将有助于改善患者的治疗结局和生活质量。
据医院神经内科主任*仕雄教授介绍，efgartigimod这款全球首创新药引入乐城，已经成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破。作为一种罕见病，重症肌无力的治疗涉及到多个学科，为了患者能够顺利且安全地接受新药治疗，我们已经成立了包括神经内科、急诊科、ICU等在内的专门的医疗小组，并联合国内神经内科领域知名专家建立了专门的远程多学科会诊机制，最大程度保障重症肌无力患者就医质量。
此外，白求恩公益基金会副理事长田晓犁提出，重症肌无力关爱日之际，希望能借此机会与*府部门、医疗机构、学术组织、专家学者一道，共同呼吁全社会对重症肌无力患者群体的进一步