新京报讯（记者张秀兰）在今年6月15日第九个重症肌无力关爱日之际，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）。这也是我国三十年来重症肌无力药物的新突破。
重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，病程长、难治愈、易复发，年被纳入我国《第一批罕见病目录》。据估计，我国至少有20万名重症肌无力患者。如果症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者日常生活和工作，降低活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担。超过85%的成人型重症肌无力患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力，不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。
医院神经内科主任医师赵重波教授指出，重症肌无力患者疾病管理难度大，临床上有部分患者因药物疗效、耐受性和使用禁忌、药物可及性不佳等问题导致症状控制不佳且反复波动，也会因长期使用免疫抑制药物而饱受副作用困扰。此外，因重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，临床上存在一定比例难治型患者以及潜在发展为危象的患者。
此次成功在乐城落地的新药efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，年12月在美国获批上市，是全球首个且唯一获批的FcRn拮抗剂。
校对柳宝庆