治疗白癜风哪家医院比较好 http://www.victroncapital.com/目前国外已有五款CAR-T细胞免疫疗法获得美国FDA批准上市，分别是百时美施贵宝（BMS）的Liso-cel、吉利德子公司Kite的Tecartus和Yescarta，诺华的Kymriah以及百时美施贵宝（BMS）和Bluebird共同研发的Abecma，其中前四个均靶向CD19，最后一个靶向BCMA。国内复星凯特生物科技有限公司的第一款自体CD19CAR-T细胞免疫疗法产品阿基仑赛注射液（代号：FKC）也获得中国国家药品监督管理局（NMPA)批准上市。本文介绍几家公司公布的最新CAR-T疗法临床试验数据。CartesianTherapeutics年8月24日，CartesianTherapeutics公司公布其BCMA-CAR-T疗法Descartes-08的1b/2a期在治疗全身性重症肌无力（gMG）患者临床试验的早期结果。试验结果表明：Descartes-08耐受性良好，没有报告细胞因子释放综合征（CRS）或其他严重的产品相关不良事件（n=3）。此外，所有患者在美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分类中都得到了全面改善，研究中第一个队列的所有3例gMG患者均表现出疾病的显著改善，且对药物耐受良好，没有细胞因子风暴（CRS）的发生或其它严重的不良反应。根据重症肌无力综合(MGC)量表，3例患者在治疗3个月后，平均改善超50%。Descartes-08是一款mRNA工程化自体CAR-T疗法，靶向BCMA，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）。Descartes-08基于Cartesian公司RNAArmory?平台开发，利用mRNA表达CAR来生成CAR-T疗法，可短暂而非永久的表达CAR分子，从而降低了传统CAR-T细胞疗法固有的风险。Descartes-08正在进行的非随机、单组、开放标签1b/2a期研究（NCT）计划入组18例患者，旨在评估Descartes-08治疗gMG的安全性和初步疗效。普瑞金年6月，在ASCO年会上普瑞金公司公开了靶向BCMACAR-T细胞注医院进行的非注册临床研究最新数据。结果显示：在治疗34例多发性骨髓瘤患者的临床研究中获得了88.2%的客观缓解率（ORR），其中56%的病患达到严格的完全缓解（sCR）。中位无复发生存期(mPFS)更新至13.9个月，中位缓解时间(mDoR)更新至13.3个月。此外，该产品在临床研究中展现出了非常好的安全性，34例患者中仅有1例（2.9%）发生了3级CRS反应，其余均为3级以下；仅1例患者在CAR-T治疗后使用了托珠单抗以应对CRS不良反应。34例患者疗效随访图（数据截至到年4月。数据来源：ASCO海报，摘要编号）PRG为一款靶向BCMA，基于纳米抗体技术的自体CAR-T细胞药物。该产品针对复发难治性多发性骨髓瘤，在临床研究中表现出极其优越的疗效和安全性。目前，该产品已获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的临床默示许可，已在中国开展一期临床。此外，该产品的中国区权益已授权先声药业集团，印度区权益已授权瑞迪博士实验室有限公司，全球其他地区权益正在积极进行商务拓展，寻求合作伙伴共同推进产品开发。AllogeneTherapeutics近日，在年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，AllogeneTherapeutics以两组海报的形式展示了以CD19单抗同种异体CAR-T药物（ALLO-和ALLO-A）为主，治疗治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/RNHL）的多项研究的数据。ALPHA(NCT)研究，是评估ALLO-治疗R/R大B细胞淋巴瘤(LBCL)或滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者的1期研究。主要研究目标为使用ALLO-前ALLO-/氟达拉滨(Flu)/环磷酰胺(Cy)的安全性和剂量限制性*性（DLT）。98%的入组患者接受了ALLO-治疗，从入组到开始治疗的中位时间为5天。ALPHA2(NCT)研究，是评估ALLO-A治疗R/RLBCL成人患者的1/2期研究。ALPHA2是一项单组、开放标签的1/2期研究，在ALPHA试验的基础上确定ALLO-A的剂量和基于ALLO-的淋巴去除方案。UNIVERSAL(NCT)研究，是评估ALLO-治疗R/RMM成人患者的1期研究。ALLO-是一种针对复发性/难治性(R/R)多发性骨髓瘤(MM)的CAR-T细胞治疗药物。此次公开的数据为ALLO-A首次人体试验的数据。结合ALPHA与ALPHA2的数据来看，ALLO-和ALLO-A（一剂或两剂）对ALLO-淋巴细胞去除的组合耐受良好。如果出现新的有意义的临床益处的证据，在病情进展期或者前期巩固时可以考虑使用AlloCAR-T重新给药。原启生物年6月4日，原启生物科技（上海）有限责任公司（简称“原启生物”）联合浙江大医院医院在年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上首次公布其评估靶向GPC3的CAR-T药物（Ori-CAR-）治疗复发/难治性肝细胞癌（hepatocellularcarcinoma，HCC）的最新临床研究数据（AbstractID:）。该研究的初步数据显示，Ori-CAR-在GPC3阳性复发/难治性患者中表现出良好安全性和有效性。截至年3月10日，共有11名患者参加了这项研究。所有受试者都患有晚期HCC，并且没有通过先前的治疗，包括化疗、TACE和靶向治疗。所有科目都有BCLC阶段C（后期阶段）HCC，只有一个科目有B级（中阶段）。所有受试者都有多种病变，其中6（54%）有远距离转移。两个科目提前退出，没有价值。在9个可评估的受试者中，4个实现了部分反应（PR），3个实现了稳定疾病（SD），2个实现了疾病进展（PD）。客观反应率为44.4%，疾病控制率达到77.8%。在数据截止时，在主题中观察到持续超过6个月的部分反应，其肿瘤体积在细胞治疗输液后一个月内减少了80%以上。（截至年6月，这一课题已超过8个月的疾病控制，后续工作仍在进行中）。良好的肿瘤反应也出现在主题，谁已经推进和扩散大规模HCC，并加入了研究后，在放射治疗失败，靶向药物和12倍的TACE。图片来源：