近日，argenx公司的新药VYVGART?(efgartigimodalfa-fcab)获得FDA批准，这是第一个也是唯一一个获FDA批准的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂。该药物用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChRAb+）的全身型重症肌无力(gMG)成人患者。
全身型重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉接头疾病，严重患者出现呼吸肌无力，因呼吸衰竭而危及生命。
VYVGART的活性药物成分为efgartigimod，这是一款抗体片段，与FcRn结合，可减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，可治疗已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病。
VYVGART获得FDA批准，主要基于在《柳叶刀-神经病学》上发布的3期ADAPT试验的结果。结果显示，ADAPT试验达到了主要终点，在AChRAb+的全身型重症肌无力成人患者中，根据重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分，在第一个治疗周期，与安慰剂组相比，efgartigimod治疗组有更高比例的患者为应答者（67.7%vs29.7%）。
目前，日本医药品和医疗器械局(PMDA)和欧洲药品管理局(EMA)正在审查VYVGART的上市许可申请，预计将分别于年第一季度和下半年出结果。
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