重症肌无力是可治性疾病，无论是西药还是中药，均有它确切的治疗作用。部分肌无力是可以治愈的。
笔者经验：多角度、多靶点治疗重症肌无力的研究层出不穷。氯离子通道阻断剂的应用还是令人耳目一新的。
患者已在NMD的1/2a期临床试验中开始用药，这是NMDPharma的一项研究性口服疗法，旨在提高重症肌无力(MG)患者的运动能力和生活质量。
“我们很高兴地宣布今天与我们的主要开发候选药物NMD一起对第一位重症肌无力患者进行给药。这代表了这项研究和NMDPharma的一个重要里程碑，”该公司首席执行官ThomasHolmPedersen在一份新闻稿中说。
NMD是一种口服小分子，通过阻断CIC-1氯离子通道的活性来帮助肌肉收缩，CIC-1氯离子通道是一种细胞表面蛋白，通常会传递阻止肌肉收缩的抑制性神经信号。
肌肉依靠兴奋性和抑制性神经信号以健康的方式收缩和放松。然而，在患有MG的人中，身体会产生攻击乙酰胆碱受体(AChR)的自身反应性抗体。这减少了告诉肌肉收缩的兴奋信号，而不是告诉他们放松的抑制信号，导致这些信号成比例地变得更强。结果是肌肉无力和肌肉功能受损。
NMD通过阻断抑制信号，旨在恢复肌肉收缩和放松之间的平衡。
“NMDPharma生成的临床前数据证明了CIC-1抑制在加强重症肌无力神经肌肉传递方面的潜力，我希望我们能够在患者身上复制这些有希望的临床前结果，”医学博士GeertJanGroeneveld说，他是试验的主要研究者。
NMD的安全性和耐受性正在一项1/2a期试验(CHDR)中进行调查，该试验涉及约79名成年人，包括健康志愿者和全身MG患者。
参与者将被随机分配到单剂量或重复剂量的NMD或安慰剂组。
除了安全性和耐受性之外，这项在荷兰莱顿进行的研究旨在评估药物的药代动力学，或者它如何进入、通过和离开身体，以及它的药效学，这意味着它对药物的影响身体。
去年年底，第一个健康志愿者被给药。NMDPharma现在报告说，健康的男性和女性志愿者已经接受了单剂量的NMD，并且已经评估了安全性、耐受性和药代动力学终点。
该研究现在将继续向MG患者提供单剂量的NMD，并向健康志愿者重复剂量（每日剂量，持续10天）。预计将于12月结束。
“重症肌无力是一种使人衰弱的自身免疫性疾病，可导致危及生命的症状，”格罗内维尔德说。“对于帮助缓解这些症状的疗法确实存在未满足的需求，因此这项试验现已进入患者体内，这尤其令人兴奋。”
NMD也正在评估其治疗其他神经肌肉疾病的潜力。
温馨提示：本文章仅用于疾病科普，不可参照执行用于临床治疗。具体用药请结合临床，以专科医生面诊指导为准。
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