重症肌无力是可治性疾病，无论是西药还是中药，均有它确切的治疗作用。部分肌无力是可以治愈的。
笔者经验：依加替莫德是一款在研的抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环，降低IgG抗体表达水平，可治疗已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病，包括：重症肌无力（MG）、寻常性天疱疮（PV）、免疫性血小板减少症（ITP）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。
欧洲药品管理局(EMA)已同意审查Argenx的申请，该申请要求批准其主要候选药物efgartigimod(ARGX-)治疗全身性重症肌无力(gMG)患者。
预计在年中期做出监管决定。
“gMG是一种严重的、慢性的和使人衰弱的疾病，它可能无法预测并极大地影响一个人的生活质量，”Argenx的首席执行官TimVanHauwermeiren在一份新闻稿中说。
VanHauwermeiren补充说：“EMA的验证是朝着我们帮助全球患有这种疾病但仍有大量未满足需求的人们的目标迈出的激动人心的一步。”“我们……期待在审查过程中继续与欧洲监管机构合作。”
如果欧盟委员会批准efgartigimod，每个欧盟成员国的卫生当局将决定是否将这种疗法添加到各自的公共卫生计划中，让患者可以低价或免费获得治疗。
日本和美国的监管机构目前正在审查类似的批准请求，预计不迟于12月17日做出决定。
在重症肌无力(MG)患者中，免疫系统通过产生免疫球蛋白G(IgG)自身抗体错误地攻击对神经肌肉细胞通讯至关重要的蛋白质。
Efgartigimod是一种实验室制造的抗体片段，旨在通过阻止称为FcRn的受体蛋白与IgG抗体（包括导致MG发病的抗体）之间的相互作用来解决MG的根本原因。
鉴于FcRn-IgG结合可防止IgG分解并延长这些抗体在血流中的停留时间，预计efgartigimod可降低总IgG和疾病相关IgG自身抗体的水平，最终减轻MG的严重程度。
该疗法在美国和欧洲都被指定为孤儿药。这一地位旨在加快其开发和审查，同时确保在美国的营销独占期为7年，在获得监管批准后在欧洲为10年。
据Argenx称，如果该疗法获得任何这些监管机构的批准，它将成为这些地区第一个也是唯一一个可用的FcRn阻滞剂。
监管申请得到3期ADAPT临床试验(NCT)数据的支持，该试验评估了efgartigimod在名gMG成人中的安全性和有效性，这些成人在北美、欧洲和日本的地点招募。
值得注意的是，其中名患者的乙酰胆碱受体(AChR)抗体呈阳性，这是gMG的最常见原因。
除了目前的标准治疗外，参与者被随机分配接受efgartigimod(10mg/kg)或安慰剂，直接注入血液，持续26周（约6个月）。
该疗法还与这部分患者的快速、深入和持久反应有关。进一步的分析还表明，在AChR阴性患者中，efgartigimod优于安慰剂。
该疗法总体耐受性良好，安全性与安慰剂相当。
完成ADAPT后，大多数参与者(90%)进入了一项名为ADAPT+(NCT)的开放标签扩展研究，其中所有人都将接受长达三年的治疗。该试验预计将于年6月结束。
ADAPT的主要研究人员之一、医学博士AndreasMeisel说：“对于针对疾病潜在[机制]并得到临床数据支持的新gMG治疗方案，仍然存在巨大的需求。”
“我对治疗这种使人衰弱的疾病新选择的研究继续取得进展充满希望，”Meisel补充说，他是柏林Charité-Universit?tsmedizin柏林大学神经病学系神经病学高级医师兼MG门诊部主任。
3月，Argenx还在美国启动了一项早期访问计划，允许符合条件的gMG患者在该国做出监管决定之前接受实验性治疗。
年1月6日，再鼎医药与argenx宣布，双方已达成独家授权合作，再鼎医药将负责推进efgartigimod在大中华区（包括中国内地、香港、台湾和澳门地区）的开发和商业化工作。
再鼎医药自身免疫及抗感染领域首席医学官任海睿博士此前表示：中国目前有大约20万名重症肌无力患者，现有治疗方案非常有限，存在巨大的未满足临床需求。基于efgartigimod的现有数据，这一产品在获批后将有望改变全身型重症肌无力及其他严重的自身免疫类疾病的治疗现状。
再鼎医药将负责efgartigimod多个适应症在中国的全球注册临床研究开发工作。此外，再鼎医药也将在大中华区负责启动多个新适应症的2期验证性研究，以在全球范围内加速开发efgartigimod的更多自身免疫类适应症。
温馨提示：本文章仅用于疾病科普，不可参照执行用于临床治疗。具体用药请结合临床，以专科医生面诊指导为准。
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