重症肌无力(MG)为典型传递功能障碍所致自身免疫性疾病,可造成患者骨骼肌无力,且呈远端或全身受累进展。当前临床治疗MG主要以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、血浆置换、丙种球蛋白或其他免疫抑制剂,其疗效尚可,有效延缓MG病情进展,改善生活质量;但部分全身型MG患者因疗效欠佳及肾*性、骨髓抑制等不良反应导致MG控制不良。
他克莫司为新型免疫抑制剂,大量研究证实该药在神经系统免疫疾病的疗效,但对于他克莫司治疗MG的方案及剂量尚未统一,临床主要借鉴器官移植用药经验调整他克莫司应用方案,造成他克莫司最佳剂量对Mc疗效及安全性影响尚不确定。故本研究分析成医院年9月至年6月收治的69例全身型MG患者资料,探析他克莫司剂量差异对MG短期疗效影响,评估用药安全性。
研究结果01各组治疗4、8、12w的QMGs评分与ADL评分均呈不断降低趋势,且观察(A、B)组治疗8、12w的QMGs评分与ADL评分与对照组比较差异有统计学意义(P0.05)。
观察B组治疗4、8、12w的QMGs评分与ADL评分减少幅度略优于观察A组,但比较差异无统计学意义(P0.05)。
观察组A组治疗有效率为82.14%(23/28),观察B组治疗有效率为88.00%(22/25),对照组治疗有效率为62.50%(10/16),观察(A、B)组短期疗效显著高于对照组(P0.05),观察A组与B组疗效比较差异无统计学意义(P0.05)。
各组治疗期间危象次数比较差异无统计学意义(P0.05),观察(A、B)组再住院次数明显低于对照组(P0.05),观察A组与B组再住院次数比较差异无统计学意义(P0.05)。
讨论02当前临床治疗MG的关键即在于长期持续性抑制自身免疫反应,进而延缓MG病症进展,达到改善肌无力症状的治疗目的。但对于部分全身型MG患者而言,环孢素、糖皮质激素、胆碱酯酶抑制剂等常规治疗方案长期应用亦发生药物耐受现象,影响疗效;或因传统免疫抑制剂持续使用导致不良反应症状严重而停药、发生肌无力危象频发等现象。近年新型免疫抑制剂他克莫司应用至MG治疗,且大量研究证实,他克莫司在改善MG患者肌无力症状,延缓MG进展方面效果较佳。本研究结果亦发现,采取他克莫司(2mg·d-1或3mg·d-1)治疗患者短期疗效及QMGs、ADL评分改善方面均明显优于常规免疫抑制剂方案者,表明他克莫司治疗全身型MG疗效良好,改善肌无力症状,减少MG患者危象及再住院次数。不过受MG复杂病因机制不同影响,MG采用他克莫司用药易受个体差异、治疗窗窄等因素影响药理。故怎样合理调整全身型MG患者他克莫司最佳用药方案及剂量成为业界