万顺顺“我害怕下楼梯眼前杂乱着无数的台阶我举足不定分不清哪是空虚，哪是实体这一切，都是我眼中的世界光怪、陆离经过多方的问诊，经过四处的求医我终于知道，我眼里住着一个小妖怪名字叫做重症肌无力”——节选自《我的童话的眼》年9月26日，曼姐（网名）在朋友圈写下这首小诗时，她已经患重症肌无力15年。通过积极治疗和健康管理，从外表上看，曼姐和正常人无异，但眼睛复视的问题一直存在，下楼梯是她最担心的事情。医院神经内科主任医师赵重波介绍，重症肌无力是一种影响神经肌肉接头传递的慢性自身免疫性疾病。患者往往会有眼睑下垂、复视、眼球活动障碍、四肢无力、讲话不清、咀嚼、吞咽困难和饮水呛咳，重者会引起呼吸困难而危及生命。幸运的是，重症肌无力属于目前为数不多的可治性罕见病，如果治疗得当，患者可以像高血压等慢性疾病一样，长期和疾病和谐共处。赵重波教授表示：“重症肌无力的治疗领域，将面临非常深刻的变化。参照同属免疫系统疾病的风湿科疾病，其治疗药物的研发已走在前面，糖皮质激素的地位逐渐被小分子药或生物靶向药所取代，风湿科疾病的今天一定是重症肌无力的明天。”和疾病长期共存做斗争确诊重症肌无力后，患者就不得不接受和疾病长期共存做斗争的事实。赵重波教授告诉“医学界”，目前重症肌无力临床治愈暂无可能，治疗的目标是“双达标”：第一，病情控制到能够满足患者正常的生活和工作；第二，糖皮质激素的使用剂量每天小于5毫克。“很多患者都会恐惧、孤独，甚至怨恨，然后再慢慢地认识和接受它。”现在曼姐已经很坦然地接受现实，“我在患者中算比较幸运，第一时间就确诊，还有一份固定的工作和医保。”“曼姐”是同为重症肌无力患者的网友们对她的称呼，源于她的网名“声声慢”。曼姐喜爱诗歌，网名出自李清照的《声声慢》，最后一句是“这次第，怎一个愁字了得！”这是她患病之初的情绪写照。年10月，曼姐发现自己走路，特别是上坡，喘得特别厉害。她在医院确诊重症肌无力，并发现胸腺瘤。“确诊以后很快就安排了手术，手术后发生重症肌无力危象，气管插管，上了呼吸机，在ICU住了七八天。”复发是曼姐不愿意提及的一段经历。家庭解体后，曼姐的情绪特别糟糕，导致病情复发。据中国罕见病联盟理事、香港中文大学深圳研究所副研究员董咚发布的《爱力MG绿皮书：爱力重症系统初探》（MG：重症肌无力），位18岁以上重症肌无力病人中，有16.4%未婚，7.5%结婚后离异，离异人士的生活质量、日常活动能力明显比未婚和有伴侣的差。赵重波教授表示，防止复发是一个非常复杂的问题，涉及到用药规范、生活方式和情绪控制等。“情绪和免疫系统、内分泌是挂钩的，越焦虑的病人，越不容易好。另外，这个病有波动性，休息后会好转，疲劳以后会加重。比较典型的例子是，病人往往睡一觉起来，身体状况会好一点，随着活动的增加，肌无力症状开始加重，我们叫‘晨轻暮重’。”由于需要长期服药，药物副作用是很多罕见病患者不得不面对的问题。重症肌无力患者需要服用的糖皮质激素等药物有很多副作用，在改善患者健康状况的同时，也降低了患者的生活质量。赵重波教授解释，长期使用糖皮质激素有很多不良反应，比如长胖、满月脸、水牛肩、长毛、股骨头坏死、骨质疏松、高血压和糖尿病等等。“所以现在还在寻求新治疗方法的原因，就是希望能够有更加有效和安全的药物。”走出黑暗隧道的希望患上重症肌无力后，曼姐通过上网搜索，发现一个病友群体的论坛。这个论坛中的很多病友，后来都参与爱力重症肌无力罕见病关爱中心（以下简称为“爱力”）的前期筹备工作。“刚开始是遇到谁发生危象了，无法承担ICU的费用，患者间就你帮一点、我帮一点，实际上很多患者本身也不宽裕。之后，大家认为要有一个规范的公益组织，这种观念是慢慢的形成的。”曼姐说。爱力是由重症肌无力患者发起、成立的民间公益组织，年2月8日发起成立，于年2月8日在北京市民*局取得民非注册，是国内第一个重症肌无力病人组织。爱力的创办者、主任清昭曾形容患病的感受；“我感觉自己突然进入了一条黑暗的隧道”，走过这段黑暗的隧道后，她沟通网络中的20多位病友，提议建立重症肌无力患者组织。截止年底，爱力累计为名患者/家属提供了直接服务支持，为他们带来走出黑暗隧道的希望。“我有需要的时候，爱力在这里，爱力有需要的时候，我在这里。”对重症肌无力患者，爱力给他们家的温暖。除了为患者提供心理支撑和经济支持，爱力还在做更多的事情：年7月2日，在爱力与多方共同努力下，首届中国重症肌无力与神经免疫医药创新公益高峰论坛在山东烟台举办。40余位来自国内外神经内科领域、医疗技术评估领域的知名专家以及全国各地的55名重症肌无力患者与家属受邀参会。她为自己的妹妹参加论坛，记下满满当当的笔记。提到清昭、默绿这两位十多年的好友，曼姐抱怨中带着心疼；“看看那几个工作人员，有一个好的吗？昨天默绿忙到凌晨2点多钟。所以他们的状态一直都不好。”但就像海报中的那句话，“燃烧自己，让其他病友少走一点弯路，值得！”图/