6月15日是重症肌无力关爱日。和铂医药在研产品巴托利单抗(HBM)获得国家药品监督管理局药品审评中心突破性治疗药物资格，为中国重症肌无力患者提供创新的治疗方案。
重症肌无力
一种在“神经-肌肉”接头处发生的、传导功能障碍引起的，获得性慢性自身免疫性疾病。
发病机理：“痛则不通，通则不痛”
针对乙酰胆碱受体通路的自身抗体阻碍了神经肌肉接头的信号传导，导致神经肌肉接头传递障碍。
初始症状
资料来源：爱力重症肌无力关爱中心《中国重症肌无力生存调查报告-中美比对视角》
视频来源：爱力重症肌无力关爱中心现有治疗方法
资料来源：医院神经内科赵重波教授
传统重症肌无力疗法包括胸腺切除术，静脉内免疫球蛋白（IVIg），血浆置换术和皮质类固醇免疫抑制疗法。这些疗法可诱导缓解，但不能治愈该病。
大禹治水：巴托利单抗
对症下药，去除这些阻碍信号传递的自身抗体是治疗重症肌无力的最有效途径。和铂医药的科学家们选择了FcRn为治疗靶点，通过选择调控体内抗体代谢，来实现快速降低自身抗体的治疗目的。
这一过程如同大禹治水：人体血液中的抗体，依赖与囊泡内的FcRn结合，通过再循环途径将内吞的IgG转移到细胞外，减少IgG的降解，不能够被FcRn结合的抗体将被蛋白降解途径代所谢清除掉。巴托利单抗通过阻挡IgG与FcRn的结合，将自身抗体导向了代谢降解途径，实现在短期内清除自身抗体。
相比较于传统疗法，巴托利单抗治疗显示出更安全和更加高效的结果。突破性治疗药物资格将加快巴托利单抗的临床开发，我们期待着巴托利单抗能够早日上市造福中国患者。
关于和铂医药
和铂医药（股票代码：.HK）是一家专注于肿瘤及免疫性疾病领域创新药研发及商业化的全球化生物制药企业。公司通过自主研发、联合开发及多元化的合作模式快速拓展创新药研发管线。
和铂自有的抗体技术平台HarbourMice?可生成双重、双轻链（H2L2）和仅重链（HCAb）形式的全人源单克隆抗体。基于HCAb抗体平台开发的免疫细胞衔接器（HBICETM）能够实现传统药物联合疗法无法达到的抗肿瘤疗效。HarbourMice?与单克隆B细胞筛选平台共同组成了和铂的下一代创新治疗性抗体研发引擎。
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