年2月27日，国家卫生健康委办公厅发布了关于印发罕见病诊疗指南（年版）的通知。其中，重症肌无力就是罕见病中的一个种类。
重症肌无力在任何年龄段均可发病，重症肌无力在人群中的现患率一般在-/百万，而每年新增患者的发病率约为10/百万。我国有两个发病高峰，40岁以前和60岁以后（40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性）。
患上重症肌无力后，病人体内的力量会一点点耗尽，从举不起胳膊站不起来、到全身瘫痪，最后连心跳和呼吸的力量都会丧失。
重症肌无力（myastheniagravis，MG）的发病原因分两大类，一类是先天遗传性，极少见,与自身免疫无关；第二类是自身免疫性疾病，最常见。重症肌无力是神经肌肉接头处因自身抗体破坏突触后膜导致神经肌肉接头传递障碍的疾病。研究普遍认为它是依赖于T细胞，由B细胞介导的发生在肌肉接头处。临床表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳，活动后加重，休息后减轻。症状多分布于眼部、四肢肌肉，严重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭（肌无力危象）。
目前重症肌无力主要的干预手段包括缓解症状的药物干预、免疫抑制剂、血浆置换、胸腺切除及支持干预，其中免疫抑制剂是主要的干预手段。常规疗法效果有限，而目前已有研究表明，干细胞移植可以有效缓解症状。
年哈尔滨某科研小组，在实验性自身免疫性重症肌无力的科研工作中，首次提出并证实Th1、Th2、Treg、Th17四种CD4+辅助性T细胞的功能失衡是重症肌无力发病的重要因素，并以此为理论依据，以骨髓间充质干细胞移植干预作为手段进行了尝试性干预。该课题组通过尾静脉大剂量为大鼠回输骨髓间充质干细胞，发现和证实了重症肌无力的发生、发展与四种细胞亚群格局的改变有关。呼伦教授介绍，骨髓间充质干细胞不仅仅具有组织修复功能，同时由于其具有旁分泌细胞因子效应，因此可以应用于自身免疫性疾病等免疫系统紊乱性疾病的干预中去。
年相关研究人员将脐带间充质干细胞(UCMSC)移植到重症肌无力大鼠中,结果发现,经静脉输注的UCMSC能快速的迁移到炎症部位和局部淋巴结,而且在淋巴结的髓质区也可以检测到人源化的细胞。证实MSC可能通过相互接触或/和释放细胞因子而调节机体的免疫反应,为重症肌无力提供了一种潜在的干预新途径。
间充质干细胞联合他汀类药物有效改善肌无力的临床效果
医院于年2月-年5医院确诊的自身免疫性重症肌无力患者共20例，将其随机分为对照组和观察组各10例，对照组患者给予常规的激素和(或)免疫抑制剂干预，观察组患者给予联合骨髓间充质干细胞和他汀类药物应用。
干预后观察组的进步程度、认知功能、运动功能、自理动作以及社会适应评分都明显高于对照组
结果随访约3个月后，证实间充质干细胞联合他汀类药物能够有效改善MG患者肌无力的临床效果。
间充质干细胞在体外扩增培养时,一般可以保持稳定的分子表型,并且不表达HLA-Ⅱ类分子而具有低免疫原性。因此，间充质干细胞是细胞移植更理想的种子细胞，脐带来源的更为首选。这为干预重症肌无力提供了一种新途径。
间充质干细胞具有免疫调节功能，而且临床应用结果显示间充质干细胞在自体免疫疾病干预中疗效显著，在干预自身免疫性疾病具有其他药物所没有的优势，它所具备的干预作用是非常具有前景的。因此，有必要开展间充质干细胞干预重症肌无力的临床研究，以发现最佳干预方案及细胞来源。
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