重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，影响负责眼球运动、呼吸和身体运动的骨骼肌，导致肌肉无力和疲劳。据估计，全世界约有70万人患该病，美国约有3.6万至6万名患者，在重症肌无力患者中，免疫系统通过产生抗受体抗体（最常见的是抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性激酶（MuSK）抗体）错误地攻击肌肉受体，这些抗体可以阻断或破坏这些肌肉受体，阻止信号从神经传递到肌肉。在全身性重症肌无力（gMG）中，随着时间的推移，肌肉受体的阻断和破坏会导致诸如四肢无力、眼睑下垂、双眼重视以及咀嚼、吞咽、说话和呼吸困难等症状。尽管目前的治疗方法可以治疗gMG，但对于那些对目前的治疗反应不够好或耐受性较差的患者，还需要研究开发新的治疗方法。强生公司的杨森制药公司前不久公布了其研究性化合物nipocalimab（M）治疗全身性重症肌无力（generalizedmyastheniagravis，gMG，一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病）2期Vivacity-MG研究的全部结果。Vivacity-MG研究评估了对正在进行的标准护理治疗反应不佳的68例中重度gMG患者在标准治疗下，接受nipocalimab治疗对照安慰剂治疗的安全性、耐受性和有效性。患者被随机分为四个给药组和安慰剂组，主要疗效终点为重症肌无力日常生活能力（MG-ADL）评分。MG-ADL是一种有效且易于使用的结果测量方法，用于评估对患者日常生活影响最大的症状。“在重症肌无力的治疗方面，目前可用药物的效用有限，许多患者没有充分的反应。这可能会导致不受控制的症状或严重的副作用，不仅会影响他们的日常生活，还会影响他们的家人和照顾者，”杨森研究与发展有限责任公司全球发展和对外事务负责人LucTruyen博士说，“2期VivacityMG研究的结果是有希望的，我们期待着在不久的将来进行nipocalimab治疗gMG的3期临床试验。”其他评估的次要终点包括通过定量重症肌无力（QMG）评分和修订后的重症肌无力生活质量15项（MG-QoL15）量表（从基线开始）的变化来衡量nipocalimab的疗效，以及通过对血清总免疫球蛋白G（IgG）浓度的影响测定nipocalimab的药代动力学和药效学活性。作为研究的一部分，对nipocalimab的安全性和耐受性也进行了评估。Nipocalimab是一种抗新生儿Fc受体（FcRn）单克隆抗体，旨在通过阻断FcRn和降低IgG（包括致病性自身抗体）来解决MG的病因。该研究性化合物已被FDA授予治疗MG的孤儿药资格认定。
关于NipocalimabNipocalimab（M）是一种高亲和力、完全人源化、无糖基化的IgG1抗FcRn单克隆抗体。对于gMG患者，nipocalimab有望改善神经肌肉信号和肌肉功能，从而缓解gMG的临床症状和体征。Nipocalimab正在两项临床试验中进行评估：EnergyStudy和Unity。EnergyStudy是nipocalimab治疗温热性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的适应性2/3期临床研究，Unity是该公司针对胎儿和新生儿溶血病（HDFN）的全球性、多中心、2期临床研究。原文链接：