注：DeepTechMia对本文亦有贡献
年底，阿斯利康宣布以亿美元收购AlexionPharmaceuticals引起轰动，这也是年度生物医药领域最大的收购案。
高价收购的背后，是Alexion在补体领域的卓越贡献以及阿斯利康对于补体领域巨大市场潜力的持续看好。Alexion曾开发出两款补体药物—Soliris和Ultomiris，也是目前全球仅有的两款获批上市的补体药物。这两款补体药物在年为Alexion贡献了超过50亿美元的销售额。目前这两款产品获批的适应症还主要集中在罕见病，随着新适应症的不断获批，以及扩展到一些补体介导的常见疾病，其市场规模还将不断扩大。
补体系统是人体先天免疫系统的重要部分，总共有超过40种蛋白质，通常以无活性的形式存在，只有当病原体或者抗体-抗原复合物与其相遇，将其活化后才能发挥其溶解细胞、介导炎症反应、吞噬、调节免疫应答和清除免疫复合物等生物学作用。补体系统的激活主要由三条途径组成，分别称为经典途径，凝集素途径和替代途径。补体系统激活能快速保护机体免受感染，但补体系统过度激活在许多炎症和自身免疫疾病中成为重要的病理驱动因素。
近年来，随着越来越多的疾病被发现由补体系统的异常激活所介导，补体系统逐渐成为药物研发的重要方向。鉴于Alexion在补体领域取得的巨大商业成功，近年来众多生物医药公司开始进入补体领域研发。在新冠疫情期间，就有多家制药公司在开发针对新冠病*引起的炎症和组织损伤的补体药物。
除了Alexion被高价收购外，这一领域内多家公司也在去年完成了融资，其中，专注于补体药物研发的一家生物技术公司科越医药（KiraPharma）更是好消息频出：在完成近1亿美元的两轮融资后，该公司又在近期宣布其双功能补体药P在一期临床第一个健康志愿者成功给药。
就此，生辉联系到了科越医药的首席执行官FrederickBeddingfield博士以及首席商务官何奇志（KathyHe）女士，他们与生辉分享了对于补体药市场的见解以及科越医药的进展。
图FrederickBeddingfield（来源：科越医药）FrederickBeddingfield是前美国制药公司SiennaBiopharmaceuticals的创始人，该公司曾在年上市。在这之前他曾担任KytheraBiopharmaceuticals（被Allergan收购）的首席医学官，在Allergan工作的10年里，他领导了神经科学和新陈代谢等治疗领域的药物开发和上市。图
何奇志（来源：科越医药）何奇志在加入科越前，曾担任和誉生物的首席业务官，此前，她曾在武田、默沙东、雅培等跨国公司中领导了多款重磅畅销药物在美国的商业上市。补体领域巨大的市场潜力，研发难度大作为全球目前“唯二”获批上市的两款补体药，Soliris和Ultomiris两款补体药物为Alexion每年贡献超过50亿美元的销售额。面对较为空白的市场，FrederickBeddingfield表示针对补体系统开发药物面对诸多的挑战，首先，补体系统的整个活化过程表现为一系列复杂的蛋白酶的级联酶解反应，复杂的生物学反应使得补体药物的靶向开发变得异常困难；其次，补体蛋白在人体内表达丰富，约占血清总蛋白的10%并且代谢快速，这给补体药物的药代动力学(PK)和药效学(PD)带来挑战；最后，补体系统的复杂性使得常用的临床前动物模型很难预测药物在人体内的疗效，使得很多公司的补体产品在动物试验观察到有效性，但是很难转化为临床上的成功。“宾夕法尼亚大学的宋文超教授在补体领域深耕了30多年，他在科研上的丰富积累有助于解决这些挑战”，FrederickBeddingfield说道。图
科越医药LOGIC平台优势（来源：科越医药）年，宋文超教授作为科学创始人，和另外两位联合创始人宋文儒博士、潘公华博士成立了科越医药。宋文超教授是国际著名的补体生物学专家，他的研究小组开创了补体介导疾病小鼠模型的研究，其工作帮助揭示了体内补体的调控机制；宋文儒博士在免疫肿瘤学方面具有丰富经验，曾在辉瑞、阿斯利康等大型药厂担任高管职位；潘公华博士曾在瑞辉、药明康德担任过高管，负责运营管理，在药物研究发现方面也具有丰富经验。图
科越医药创始及管理团队成员（来源：科越医药）“三位创始人通过宾夕法尼亚大学的知识产权授权，获得了科越医药的早期先导化合物，并吸引了前后两轮融资，建立了公司的研发实验室，基本运营及管线，并开发了药物发现平台LOGIC”，FrederickBeddingfield说道。根据FrederickBeddingfield的介绍，科越医药的LOGIC平台得利于国际知名研究机构的合作，并具有独特的补体基因人源化小鼠模型，可以利用临床前疾病模型进行先导药物优化，以确定最佳靶点，能够克服补体药物发现过程中的各种挑战。“我们会先设计药物，再测试候选药物”。FrederickBeddingfield表示这非常重要，临床试验往往会花费数千万美元，因此在进入临床之前，必须确保药物具有足够的疗效，这也是科越在过去两年的主要任务，“我们一走出隐匿模式就宣布进入临床，能够引起大家的