年5月，国家卫生健康委员会等五部门联合发布了《关于公布第一批罕见病目录的通知》，通知中认定了种疾病为罕见病，成为中国大陆第一份官方正式公布的罕见病名录（完整名录请见本文末附录）。
第一批官方罕见病名录的公布，为罕见病群体社会保障提供了基础，也是我们继续前行的动力。
名录中包含的病种，病痛挑战基金会将继续努力集结社会力量，让病友们得到最大程度的医疗支持；不在名录中的病友也可以联系我们，我们将汇集大家的需求向有关部门持续反映。
病痛挑战基金会的罕见病医疗援助工程项目（下称援助工程）发起于年2月，截至5月30日，我们共接收到份来自全国各地的病友求助信息，涉及90个病种。
4月、5月我们进行了两次审核会，共计有42人递交纸质版援助工程申请材料，涉及21个病种，其中34人确定为援助对象，截至5月30日已经拨款12人。
（第一次审核会）
名录发布后，经援助工程工作人员对比，此前接到求助信息的90个病种中，有34种在名录中；已审批通过的21个病种中，有13种在名录中。
基于罕见病名录的出台，我们的援助工程将积极响应国家号召。为更好地提升罕见病群体保障水平，促进第二批罕见病名录的出台，惠及更多病友，援助工程作出如下更新：
1、从年6月第三次审核会起，援助工程病种认定由原来参考国内外罕见病目录更新为以《关于公布第一批罕见病目录的通知》中的中国罕见病名录为准；
2、进一步加大对名录以外的罕见病病种材料收集工作，为促进更多罕见病病种纳入中国罕见病名录做出努力；
3、继续秉持公平、公正、透明，量入为出，有限援助，多方合作的原则推进援助工程的各项工作，提升病友服务水平。
援助工程优先原则：
·18岁以下儿童优先；
·低保、低收入家庭优先；
·首次申请家庭以及多名患者家庭优先；
·病种已纳入医保，或已接受其他联合援助，依然无法支付医疗支出的家庭优先。
（已接受罕见病医疗援助工程支持的小病友）
名录出台的消息令罕见病群体欢欣鼓舞。千里之行始于足下，这是一个好的开始，接下来，我们将进一步同支持罕见病事业的*府相关部门、罕见病领域医生学者、