重症肌无力(MG)是由自身抗体介导的获得性神经-肌肉接头(NMJ)传递障碍的自身免疫性疾病，由于神经—肌肉接头异常，导致患者骨骼肌无力和极易疲劳，严重者可引起呼吸困难等危及生命的急症。正常情况下，神经电信号的传递，是神经末梢释放递质—乙酰胆碱，与肌肉细胞膜上相应的受体结合，完成信号传递，引起肌肉收缩。在重症肌无力患者体内，免疫系统产生的抗体错误攻击自身乙酰胆碱受体，导致神经—肌肉之间的联络中断，从而阻止了肌肉正常收缩。
乙酰胆碱受体（AChR）抗体是最常见的致病性抗体；此外针对突触后膜其他组分，包括肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）、低密度脂蛋白受体相关蛋白4（LRP4）及兰尼碱受体（RyR）等抗体陆续被发现参与MG发病，这些抗体可干扰AChR聚集、影响AChR功能及NMJ信号传递。目前，MG的治疗仍以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白(IVIG)、血浆置换(PE)以及胸腺（未完全退化的胸腺可能导致抗体大量产生）切除为主。药物治疗1胆碱酯酶抑制剂—症状性治疗最常用的是溴吡斯的明，其是治疗所有类型MG的一线药物，可缓解、改善绝大部分MG患者的临床症状。溴吡斯的明应当作为MG患者初始治疗的首选药物，依据病情与激素及其他非激素类免疫抑制联合使用。溴吡斯的明的副作用包括恶心、流涎、腹痛、腹泻、心动过缓及出汗增多等。妊娠期使用溴吡斯的明是安全有效的。2免疫抑制治疗免疫抑制药物包括糖皮质激素和其他口服非激素类免疫抑制剂，如硫唑嘌呤(AZA)、他克莫司(FK-)、吗替麦考酚酯(MMF)、环孢素、甲氨蝶呤及环磷酰胺。非激素类免疫抑制剂在糖皮质激素减量以及预防MG复发中发挥重要作用。值得注意的是：目前尚无临床研究比较不同非激素类免疫抑制剂的疗效，因此，药物选择尚无统一标准，更多依赖于临床医生的经验。(1)糖皮质激素目前仍为治疗MG的一线药物，可使70%-80%的患者症状得到明显改善。主要为口服醋酸泼尼松以及甲泼尼龙。为避免口服大剂量激素，治疗初期与其他非激素类口服免疫抑制剂联用，可更快达到治疗目标。使用糖皮质激素期间必须严密观察病情变化，约40%-50%的患者在服药2-3周内症状一过性加重并有可能诱发肌无力危象，尤其是晚发型、病情严重或球部症状明显的患者，使用糖皮质激素早期更容易出现症状加重，因此，对上述患者应慎用糖皮质激素，可先使用IVIG或PE使病情稳定后再使用糖皮质激素，并做好开放气道的准备。长期服用糖皮质激素可引起食量增加、体重增加、向心性肥胖、血压升高、血糖升高、白内障、青光眼、内分泌功能紊乱、精神障碍、骨质疏松、股骨头坏死、消化道症状等，应引起高度重视。及时补充钙剂和双磷酸盐类药物可预防或减轻骨质疏松，使用抑酸类药物可预防胃肠道并发症。(2)硫唑嘌呤（AZA）与糖皮质激素联合使用，有助于激素减量以及防止疾病复发，作为GMG及部分OMG的一线用药。AZA起效较慢，多于服药后3-6个月起效，1-2年后可达全效，可使70%-90%的MG患者症状得到明显改善。主要副作用包括骨髓抑制(白细胞减少、贫血、血小板减少)、肝功损害、脱发、流感样症状及消化道症状等，多发生在启动治疗的6周左右。硫代嘌呤甲基转移酶表型或基因型检测可预测服用AZA过程中白细胞减少的风险。长期服用AZA，应密切监测血常规和肝肾功能，服药第1个月，每周监测血常规及肝肾功能；服药后前6个月，应每个月监测血常规及肝肾功能；此后每3个月监测血常规及肝肾功能。若白细胞计数低于4.0×/L，应将AZA减量；若白细胞计数低于3.0×/L或肝功能检测指标为正常值上限的3倍，应立即停药。(3)他克莫司与环孢素作用机制相似，通过抑制钙神经素发挥免疫调节作用，耐受性较好，肾*性小。他克莫司适用于不能耐受激素和其他免疫抑制剂副作用或对其疗效差的MG患者，特别是RyR抗体阳性者。他克莫司起效快，一般2周左右起效，疗效呈剂量依赖性。主要副作用包括血糖升高、血镁降低、震颤、肝肾功损害以及罕见的骨髓抑制。(4)吗替麦考酚酯(MMF)作用机制同AZA，更安全，耐受性好，不可与AZA同时使用。常见不良反应为恶心、呕吐、腹泻、腹痛等胃肠道反应，白细胞减低，泌尿系统感染及病*感染等。用药后的前6个月，每个月监测血常规及肝肾功，此后每3个月监测血常规及肝肾功能。MMF具有致畸性，备孕或怀孕妇女禁用。(5)环孢素通过干扰钙调神经磷酸酶信号，抑制包括白细胞介素2(IL-2)和γ干扰素在内的促炎细胞因子分泌，从而发挥免疫抑制作用。3~6个月起效，用于对激素及AZA疗效差或不能耐受其副作用的患者。环孢素早期与激素联合使用，可显著改善肌无力症状，并降低血中AChR抗体滴度，但肾*性较大。主要副作用包括肾功损害、血压升高、震颤、牙龈增生、肌痛和流感样症状等。服药期间至少每个月监测血常规、肝肾功能1次，严密监测血压。因环孢素肾*性较大以及和其他药物之间存在相互作用，不作为首选推荐。(6)环磷酰胺用于其他免疫抑制剂治疗无效的难治性及伴胸腺瘤的MG。与激素联合使用可显著改善肌无力症状，并在6~12个月时使激素用量减少。主要副作用包括白细胞减少、脱发、恶心、呕吐、腹泻、出血性膀胱炎、骨髓抑制、致畸以及远期肿瘤风险等。每次使用前均需要复查血常规和肝肾功能。(7)甲氨蝶呤作为三线用药，用于其他免疫抑制剂治疗无效的难治性或伴胸腺瘤的MG。主要副作用包括胃肠道反应及肝功能异常，可伴发口腔炎、皮疹、肺纤维化、白细胞减低。治疗时需同时添加叶酸预防口腔炎，并应密切