昨日，美国FDA宣布，批准CatalystPharmaceuticals公司的Firdapse（amifampridine）上市，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病。这是FDA批准的第一款治疗LEMS的疗法。在批准治疗急性骨髓性白血病的Xospata之后，FDA同一天内再度刷新纪录，将年度批准的新药数目提高到55。
LEMS患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头（neuromuscularjunction），这会阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力。患者的主要临床表现为肌无力，如果肌无力影响到呼吸肌则可能危及生命。LEMS也可能与其它自身免疫性疾病相关，他们在癌症患者中更常出现，例如小细胞肺癌患者。在癌症患者中，LEMS可能在癌症确诊时或确诊之前发生。据估计，目前LEMS的全球发病率为每万人中有3例。
Firdapse是Catalyst公司开发的口服、非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂。它能够导致突触前细胞膜的去极化，从而打开电压门控性钙离子通道，触发乙酰胆碱（ACh）囊泡的释放。这能够增强神经肌肉信号传导，改善肌肉功能。Firdapse曾获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。
▲Firdapse作用机制示意图（图片来源：Catalyst公司