年，一名名叫DougTreco的人成立了一家药企，地址选择在麻州的剑桥市。
当时，他选择了一个比较冷门的主攻方向，口服多肽（peptide）疗法，治疗一个比较疾病，遗传性血管水肿，简称HAE。
这个公司，就是Ra制药（RaPharma）。
但是，很快他就遇到了第一个坑。
当时，罕见病治疗领域的新星，当属爱尔兰药企夏尔（Shire），通过一系列非常激进的收购，夏尔很快就成为了行业一哥。
夏尔的重金收购之一，就发生在年，当时，夏尔大笔一挥，出资16亿美元重金买了Transkaryotic,这个交易金额在当时也是一等一。
而标的公司的最得力新药，就是治疗遗传性血管水肿的新药，icatibant（伊卡替班）。
DougTreco看到了机会。他希望能在多肽治疗HAE领域做出一番成就。
但是，对于一个刚刚成立的初创公司，研发的坑一个接着一个。
很快，他就遇到了最大瓶颈。最终，没能越过HAE的研发难题。
但是，幸运的是，这并不是Ra的终结。Doug发现，治疗另一种遗传性疾病，全身型重症肌无力（MG）方面，同样面临着无药的困境。
重症肌无力是由神经-肌肉接头传导障碍引起的自身免疫系统疾病。重症肌无力的发病率很低，约为10万人中有20人。
和遗传学血管水肿一样，重症肌无力是一种罕见疾病。
对于小公司来说，这是一个很艰难的领域。大公司主攻罕见病，有着加速新药研发的目的，因为，治疗罕见病可以获得监管机构的孤儿药资格，这就意味着，可以获得市场专属权，多重*策和税收红利的优惠。
但是，对于一个初创小公司来说，相比肿瘤，罕见病尤其困难。患者人数少，市场有限，研发费用高，投入与产出不成正比，得不偿失。
但是，Doug却相信，只要能推动新药到后期的研发阶段，孤儿药同样可以获得青睐。
这是因为，治疗罕见病的新药，尤其是单克隆抗体新药，价格往往令人望而却步。
去年，瑞颂（Alexion）制药生产的Soliris,伊库单抗（eculizumab）获批治疗重症肌无力，但是，Soliris是世界上最昂贵的药物之一，其价格约为,美元一年。
于是，Ra的新药，zilucoplan，是一种补体5(c5)抑制剂，正在进行第三阶段的临床试验。
如果获批上市，zilucoplan的价格预计为,美元一年，不到Soliris的一半。
去年公布的二期临床试验结果表明，一项有44例患者参加的zilucoplan与安慰剂对照试验中,经过12周治疗后，患者的评估分析表明，基线和一个关键的二级评分都达到了有统计学意义的终点（endpoint）。
这个试验说明，大剂量带来了更大的临床好处,这也是公司计划推进第三阶段试验的剂量。
还没等到Ra制药开始第三阶段的研究，已经有蜻蜓落上头。
本周，比利时药企优时比（UCB）同意以每股48美元现金收购Ra，较Ra周三收盘价22.69美元溢价%。
这个收购价格也比Ra的52周高点36.96美元高出30%。
UCB表示，该交易符合公司的"加速和扩张"增长战略，该战略旨在通过外部合作和收购，加快新分子的开发，并增加其产品线。
UCB表示，Ra的zilucoplan补充了UCB制药公司的rozanolixizumab
（UCB），这是一种抗FCRN的单克隆抗体，也在进行治疗全身重症肌无力的三期试验中，数据预计在年初。
除了重症肌无力，Zilucoplan还在研究治疗肌萎缩性侧索硬化症（渐冻人症，ALS）;它也在临床测试免疫介导坏死性心肌病和肾病。
只要努力深耕，罕见疾病同样有利可图。Ra和Doug花了11年磨一剑，最终获得青睐。
25亿美元的收购证明，他最初的选择，有力，无悔，更有利。
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