重症肌无力(myastheniagravis，MG)属于一种影响神经到肌肉传递获得性自身免疫病。患上重症肌无力后，病人体内的力量会一点点耗尽，从举不起胳膊站不起来、到全身瘫痪，最后连心跳和呼吸的力量都会丧失。
临床表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳，活动后加重，休息后减轻。症状多分布于眼部、四肢肌肉，严重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭（肌无力危象）。重症肌无力在任何年龄段均可发病，在人群中的现患率（prevalence）一般在-/百万，而每年新增患者的发病率（incidence）约为10/百万。我国有两个发病高峰，40岁以前和60岁以后（40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性）。根据国家卫健委发布的《罕见病诊疗指南》（年版），重症肌无力按Osserman分成5型。重症肌无力的发病原因分两大类，一类是先天遗传性，极少见，与自身免疫无关；第二类是自身免疫性疾病，最常见。目前重症肌无力传统干预方法包括免疫抑制、胸腺切除、药物干预、输注免疫球蛋白、血浆置换等，虽然能够让多数患者病情得到缓解和控制，但长期服用药物所带来经济负担和副反应让不少患者无法耐受。
干细胞疗法为干预重症肌无力提供新思路
近年来，随着干细胞移植在类风湿性关节炎、硬皮病、银屑病等自身免疫病干预中广泛开展，有关干细胞疗法在重症肌无力中的研究及应用亦有不少报道。重症肌无力约有80％合并胸腺异常，20％合并胸腺瘤。胸腺组织中生发中心存在大量T细胞，刺激外周血中的B细胞活化增殖，生成特异性抗体。重症肌无力是一种依赖于T细胞、B细胞介导的复杂性自身免疫性疾病。炎症的迁延不愈及其他不确定的因素引起机体免疫系统平衡状态发生改变,从而产生过度活化的、自身反应性的淋巴细胞。研究认为，基质祖细胞，内皮祖细胞和骨髓微环境功能失调是重症肌无力发生原因之一。干细胞通过细胞释放免疫相关细胞因子和细胞之间直接接触抑制细胞增殖。同时干细胞还能够调节其他免疫细胞，如自然杀伤细胞、树突状细胞和细胞免疫功能。鉴于免疫系统过度活化是重要发病原因，而干细胞具有免疫调节能力，为干预重症肌无力提供新方向。干细胞疗法重建免疫耐受三个重要表现
1、增加叉头状转录因子3阳性调节性T细胞数量，后者是维持免疫耐受重要条件，缓解免疫亢进状态；2、胸腺功能重激活重建幼稚耐受免疫系统；3、通过抗胸腺细胞免疫球蛋白介导浆细胞裂解和凋亡，这对重症肌无力患者中可能存在的顽固、永久、分泌抗AchR抗体浆细胞具有较好清除作用。年10月，菲律宾总统杜特尔特自曝患有一种名为“重症肌无力”（myastheniagravis）神经肌肉疾病，并称该疾病影响了他控制眼球运动的能力，已经出现了单侧眼睑下垂的情况。菲律宾总统杜特尔特年，美国加州大医院的Strober医生报道1例利用异体造血干细胞移植治疗重症肌无力的病例。患者是1位17岁的男孩，11个月大时就被诊断为重症肌无力。在接受造血干细胞移植前，常用的免疫抑制剂已经无法控制他的病情。移植的造血干细胞来自HLA匹配的亲属。患者在接受移植后，肌无力症状得到缓解，并且不再服药，而且成为一名运动员。截至文章发表时，疗效已经持续40个月。湖北医院于年2月-年5医院确诊的自身免疫性重症肌无力患者共20例，将其随机分为对照组和观察组各10例，对照组患者给予常规的激素和(或)免疫抑制剂治疗，观察组患者给予联合间充质干细胞和他汀类药物应用。结果随访约3个月后，证实间充质干细胞联合他汀类药物能够有效改善MG患者肌无力的临床效果。综上所述，目前国内外对干细胞疗法干预重症肌无力临床研究较为广泛，随着对重症肌无力发病机制不断深入，移植方法不断优化，对重症肌无力患者实施干细胞移植将成为干预该病重要手段之一。文章来源：干细胞之父预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇