年2月27日，国家卫生健康委办公厅发布了关于印发罕见病诊疗指南（年版）的通知。其中，重症肌无力就是罕见病中的一个种类。
重症肌无力在任何年龄段均可发病，重症肌无力在人群中的现患率一般在-/百万，而每年新增患者的发病率约为10/百万。我国有两个发病高峰，40岁以前和60岁以后（40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性）。患上重症肌无力后，病人体内的力量会一点点耗尽，从举不起胳膊站不起来、到全身瘫痪，最后连心跳和呼吸的力量都会丧失。重症肌无力（myastheniagravis，MG）的发病原因分两大类，一类是先天遗传性，极少见,与自身免疫无关；第二类是自身免疫性疾病，最常见。重症肌无力是神经肌肉接头处因自身抗体破坏突触后膜导致神经肌肉接头传递障碍的疾病。科研普遍认为它是依赖于T细胞，由B细胞介导的发生在肌肉接头处。临床表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳，活动后加重，休息后减轻。症状多分布于眼部、四肢肌肉，严重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭（肌无力危象）。目前重症肌无力主要的治疗手段包括缓解症状的药物治疗、免疫抑制剂、血浆置换、胸腺切除及支持治疗，其中免疫抑制剂是主要的治疗手段，且常规疗法效果一般不理想，而目前已有治疗案例表明，干细胞移植可以有效缓解肌无力症状。年科研人员将间充质干细胞移植到重症肌无力大鼠中,结果发现移植的间充质干细胞能快速的迁移到炎症部位和局部淋巴结,而且在淋巴结的髓质区也可以检测到人源化的细胞。证实间充质干细胞能通过相互接触或/和释放细胞因子而调节机体的免疫反应,为重症肌无力提供了治疗新途径。
间充质干细胞有效改善重症肌无力案例
本正干细胞专家于年9月收治来确诊的自身免疫性重症肌无力患者共20例，将其随机分为对照组和观察组各10例，对照组患者给予常规的激素和制剂治疗，观察组患者给予间充质干细胞治疗。
1个月后，发现治疗观察组的进步程度、认知功能、运动功能、自理动作以及社会适应评分都明显高于对照组治疗后2年的随访中，证实间充质干细胞能够有效改善MG患者肌无力的临床效果。让患者能够生活自理，提高生活质量。间充质干细胞在体外扩增培养时,，可以保持稳定的分子表型,具有低免疫原性。因此，间充质干细胞是细胞移植更理想的种子细胞。这为治疗重症肌无力提供了一种新途径。间充质干细胞具有免疫调节功能，而且临床应用结果显示间充质干细胞在自体免疫疾病治疗中疗效显著，在治疗自身免疫性疾病具有其他药物所没有的优势，它所具备的治疗作用是非常具有前景的。是症肌无力患者的最佳治疗方案。上海本正生物工程有限公司提供的干细胞是从脐带、胎盘中提取的一种修复器官机理的未完全分化的原始细胞，具有自我更新、多项分化和高度繁殖的能力，医学上称为“万能细胞”，它是形成人体各种组织器官的起源细胞。干细胞对临床上一些疑难疾病的治疗如：脑瘫、老年痴呆、脑萎缩、帕金森病、中风、肝硬化、糖尿病、红斑狼疮、股骨头坏死、软骨和关节损伤、心脏和脊髓损伤等，取得显著效果，它拥有更加鲜活细胞能量，可以快速、有效进入体内，分泌多种有益细胞因子，调节体内微环境，激活干细胞再生能力，重启时光之门，追溯青春绽放源头，实现对人体衰老状态减缓，同时有效改善身体亚健康以及预防肿瘤发生。
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