重症肌无力是可治性疾病，无论是西药还是中药，均有它确切的治疗作用。部分肌无力是可以治愈的。
笔者经验：自身免疫疾病多种免疫靶点的治疗方法层出不穷，免疫耐受应该是终极方法了。
3PBiopharmaceuticals与Toleranzia公司继续保持合作关系，为重症肌无力（MG）患者开发Toleranzia的潜在治疗候选药物TOL2。
“目前，生物技术提供了巨大的机会，因为我们可以帮助开发罕见疾病或没有治疗方法的疾病（例如MG）的治疗方法。因此，这个开创性的项目为改善自身免疫性神经肌肉疾病重症肌无力患者的生活提供了光明的希望，”3PBiopharmaceuticals首席执行官DámasoMolero在新闻稿中说。
MG是由针对人体自身组织的自身抗体的异常产生引起的，这些自身抗体针对神经肌肉接头（神经细胞和肌肉进行交流的部位）处的蛋白质受体。由于可用的工作受体较少，因此会削弱神经对肌肉细胞的电脉冲，从而影响肌肉功能。患有MG的人通常会产生针对抗乙酰胆碱受体（AChR）的自身抗体。
当前的MG治疗方法包括乙酰胆碱酯酶抑制剂，免疫抑制疗法（例如硫唑嘌呤或环孢霉素）以及胸腺切除术-胸腺的外科手术切除，这对产生抗体至关重要。但是，这些治疗方法可能会导致严重的副作用，并且效果有限，不能针对疾病的根本原因。
瑞典的Toleranzia一直在开发TOL2，这是一种旨在增强免疫耐受从而预防免疫系统攻击的致耐受原疗法。TOL2使用来自AChR的蛋白质成分。
根据3PBiopharmaceuticals的研究，在临床前研究中发现TOL2是安全的，不会增加影响免疫系统的副作用的风险，并补充说可用的结果还表明该疗法可能具有疗效。
3PPharmaceuticals与Toleranzia于年启动了合作关系，以测试和推进TOL2的生产。具体来说，3PPharmaceuticals负责开发实验室测试和制造TOL2的分析方法。目标是到年实现符合当前良好生产规范（cGMP）的大规模TOL2生产，然后在1期和2期临床试验中测试该疗法。
在进行临床试验之前，Toleranzia将完成*理学和稳定性研究。
“我们很高兴与3PBiopharmaceuticals合作，以扩大和生产我们重要的生物候选药物TOL2。3P凭借其最先进的基础架构，劳动力专业知识和往绩记录而被选为CDMO（合同开发制造组织）。”Toleranzia首席商务官BjornLowenadler说。
年3月，美国食品药品监督管理局向TOL2授予了用于治疗MG的孤儿药称号。该称号旨在通过免除FDA费用和经监管机构批准为期7年的市场独占性等好处，鼓励开发罕见和严重疾病的疗法。
温馨提示：本文章仅用于疾病科普，不可参照执行用于临床治疗。具体用药请结合临床，以专科医生面诊指导为准。
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