美国东部时间年8月23日晚上8点（北京时间24日早上8点），Alxion制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Soliris（Ecolizumab,依库珠单抗）用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者的治疗。
一项名为REGAIN的III期临床研究显示，Soliris对其他免疫抑制剂治疗无效的抗AChR抗体阳性gMG患者有明显的疗效。
对此，美国重症肌无力基金会（MGFA）首席执行官NancyLaw说：“对于MG患者，今天是一个具有里程碑式的日子。”，“特别重要的是，获得批准的Soliris为gMG患者、特别是其他治疗无效的MG患者提供了新的治疗方法。”
之前Alxion的Soliris已经在欧盟被批准用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成年患者。在日本，Soliris作为抗AChR抗体阳性难治性gMG患者的治疗药物，也已在日本卫生、劳动和福利部接受审查。另外，在美国和欧盟，Soliris均被授予治疗MG患者的孤儿药。
重症肌无力（MG）
是一类累及神经肌肉接头处突触后膜的，主要由乙酰胆碱受体（AChR）抗体介导的、补体参与的自身免疫性疾病。各个年龄段均可发病，但以青年女性和中老年男性更为高发。早期多累及眼外肌并导致上睑下垂、复视等症状，大部分患者会发展成全身型MG，患者出现四肢和头颈肌无力，咀嚼吞咽困难，部分患者出现呼吸肌无力。
补体系统
在MG发病过程中起到关键作用，对于补体激活及功能的干预也成为治疗MG的重要途径。
神经科知名专家李柱一教授在该领域开展了长期深入的研究，取得了一系列重要成果。
谢琰臣副教授在美国重症肌无力协会前主席Kaminski教授实验室期间的工作也集中于该领域，在补体干预新手段方面做了探索。目前正在以immunchckpoint为靶点进行MG治疗新药的研发。
Soliris（依库珠单抗）
是一种补体抑制剂。Soliris通过抑制自身免疫反应中的补体级联反应，从而抑制自身免疫对患者造成的损伤；之前已经应用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿*症综合征（aHUS）等罕见病的治疗。
这次FDA批准的Soliris治疗MG适应症超出我们的预期。从MG发病机制和已经完成的临床试验看，Soliris将成为MG治疗中的最重要药物之一。
参考文献
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