重症肌无力

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TUhjnbcbe - 2020/11/27 1:49:00
重症肌无力(myastheniagravis,MG)是累及神经-肌肉接头突触后膜上乙酰胆碱受体(acetyl-cholinereceptor,AchR)的自身免疫性疾病;表现为局部或全身肌肉的无力及疲劳症。国外报道其年发病率为(1~2)/10万,一旦发生危象,其死亡率可达4.47%。

重症肌无力一词是属于我们国人的说法。其医学名称为“myastheniagravis”就词义来说:希腊字my来自于myo是指肌肉,asthenia是“无力”的意思,而gravis是拉丁文,指“严重”的含义。早在十七世纪,英国学者ThomasWillis首先描述了第一例重症肌无力(myastheniagravis)患者的临床表现:骨骼肌极易疲劳,休息后症状缓解的典型病症。随着研究的深入,发现少数患者具有家族史,(家族遗传性重症肌无力)。

MG的临床表现为受累横纹肌易于疲劳。这种无力现象可逆,给予抗胆碱脂酶药物或者休息之后即可恢复,但易复发。

目前治疗多采用胆碱酯酶抑制剂、肾上腺糖皮质激素、胸腺切除或放疗、免疫抑制剂、血浆置换、大剂量免疫球蛋白、免疫吸附等方法,但对一些难治性患者疗效欠佳。并且,长期服用药物所带来的经济负担和*副作用成为不少患者不能耐受的主要原因。

干细胞移植治疗MG的机制

(1)干细胞移植治疗MG的原理是通过对MG患者采用超大剂量化疗和(或)放疗,使机体达到过度的免疫抑制或免疫去除,然后回输经体外免疫净化处理的造血干细胞,重建患者的造血和免疫功能,以达到纠正其自身免疫功能紊乱的目的。

(2)干细胞移植可能起到免疫摧毁和重建的作用,在免疫重建的过程中有可能排除自身反应性T细胞,或诱导产生对MG自身抗原如乙酰胆碱受体(AchR)等的免疫耐受。

临床研究

Salzman等于1年对1例合并非霍奇金氏淋巴瘤的MG患者进行自体外周血干细胞移植治疗,获得成功。随访天MG无复发。

Schulenburg于2年报道了1例进行自体外周血干细胞移植的患者,移植后随访6个月,临床缓解的MG患者。

随访时间最长的是Iwasaki等于2年报道的1例MG45岁男性患者,经自体外周血干细胞移植后已经维持了2年无复发。

某医院于2年9月、12月和2年3月分别对3例MG患者进行自体外周血干细胞移植治经自体外周血干细胞移植后,至今随访分别为20个月、17个月和14个月,3例患者均取得很好的疗效,恢复了劳动和学习能力。

医院分别于2年8月和2年11月收治2例重症肌无力患者,男女各1例,1例已随访30个月,不需服用药物,肌力仍正常;另1例移植5个月后死于间质性肺炎引起的呼吸衰竭。

外周血造血干细胞的优势:

(1)与异基因干细胞移植比较:自体外周血干细胞移植不受供体限制、不发生移植抗宿主病、移植并发症少、移植相关死亡率低。

(2)与自体骨髓移植比较:自体外周血干细胞移植更加安全简便、避免采髓穿刺的痛苦、造血功能恢复较快、植活时间短、费用低。

目前国内外对MG的临床研究较为广泛,随着对MG发病机制的不断深入,移植方法的不断优化,对MG患者行干细胞移植将成为治疗的重要手段之一,尤其对于难治、复发的MG患者,干细胞移植将成为首选方法。

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