在年全球TOP30畅销药物中，8款是自身免疫领域药物，TOP10榜单中就有两款，分别是销售额亿美元的修美乐，排名第二，以及销售额91亿美元的喜达诺，排名第八。这也再次证明了自身免疫领域庞大的市场潜力。
7月13日，国家药品监督管理局已经正式受理了全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod的新药上市申请，用于治疗全身型重症肌无力。
而前不久，得益于我国博鳌乐城的特许准入政策，efgartigimod也成功落地了博鳌乐城国际医疗旅游先行区。7月5日，国内首位全身型重症肌无力患者也已在乐城先行医院乐城分院成功接受了efgartigimod的首次静脉给药治疗。这成为了我国三十年来重症肌无力药物的新突破，改写国内重症肌无力治疗格局。
Efgartigimod也是再鼎医药切入自身免疫领域的首款重磅药物，除了已经在乐城特批先行先试落地的重症肌无力，原发免疫性血小板减少症、寻常型天疱疮以及慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病等都是正在开发的适应证。“我们称efgartigimod是‘Product-in-a-Pipeline’，也就是说这是一款单一产品具有多适应证潜力的重磅新药，对于多种严重的自身免疫性疾病都有可能成为新的治疗手段。”再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡如是说。
经过多年的持续经营，再鼎医药已经在肿瘤领域初试锋芒，并将多款前沿肿瘤药物带给中国患者。那么，作为再鼎医药切入自身免疫领域的切口，efgartigimod具有哪些优势？在庞大的自身免疫领域，再鼎医药又将如何布局？
01为什么是efgartigimod?
自身免疫疾病领域一直是肿瘤之外全球销售额贡献最大的治疗领域，占比接近30%。如果按照全球总人口计算，大约有5%～8%的人口，也就是超过5亿人正在受到自身免疫疾病的威胁。有研报显示，逐年上升的致残率与死亡率反映自身免疫疾病的诊断与治疗正面临着巨大挑战。目前已发现多种自身免疫疾病，常见的包括类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、系统性红斑狼疮、炎症性肠病，支气管哮喘等。
由于患者人群庞大，疾病种类繁多，年全球销售额TOP药品中有亿美元，26.4%来自于自身免疫疾病药物，位列治疗领域第二。有分析称，到年，全球自身免疫疾病市场规模将达到亿美元，中国市场将达到亿美元。
凡益之道,与时偕行。对于在肿瘤领域已经初试锋芒的再鼎，自身免疫领域自然是其拓展业务的不二之选。
年1月，再鼎医药与纳斯达克上市公司argenx达成合作协议，获得了efgartigimod在大中华区（包括中国内地、香港、台湾和澳门地区）的开发和商业化权益。在协议中，再鼎医药也将在大中华区负责启动多个新适应证的II期验证性研究，以及在全球范围内加速开发efgartigimod的更多自身免疫类适应证。
那么，再鼎为何选择efgartigimod来切入自身免疫领域呢？事实上，efgartigimod具有极高的患者可及价值以及商业价值。
由于我国人口基数庞大，即使许多罕见病在我国及时发病率不足1%，患者人数依旧高达数十万人。重症肌无力就是这样一种罕见病，其年发病率仅为十万分之0.68，如果按14亿人口计算，发病人数也至少达20万人，甚至实际可能会更多。医院神经内科主任医师赵重波介绍，重症肌无力的年龄分布呈双峰分布，30岁和50岁分别为两个发病高峰，发病以后会影响到整个生命周期，该病累及很大一部分青壮年，而青壮年是社会发展的主力军，这些人群的患病和导致的残疾会造成患者家庭和社会极大的经济负担。
现有治疗方案也存在亟待解决的痛点，“临床上有部分患者因药物疗效、耐受性和使用禁忌、药物可及性不佳等问题导致症状控制不佳且反复波动，也会因长期使用免疫抑制药物而饱受副作用困扰。此外，因重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，临床上存在相当一部分难治型患者以及潜在发展为危象的患者。”赵重波指出。
另一方面，重症肌无力是当今抗原、抗体最为明确，免疫学发病机制相对较为清楚的自身免疫性疾病之一。从作用机制原理来看，FcRn拮抗剂有望成为近30余年来重症肌无力创新性药物的新突破，将为临床医生提供攻克重症肌无力的创新方案。
Efgartigimod的优势也正好能够弥补我国重症肌无力治疗的痛点。这是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，具有起效快、疗效持久、安全性优的特点，并且有基于高级别循证医学证据的支撑。
对于制药企业而言，efgartigimod还具有极高的商业价值。
02多适应证潜力的重磅新药切入，再鼎的自免将比肩肿瘤
如上述所言，efgartigimod是全球首款也是目前唯一获批的FcRn拮抗剂，它的作用机制是可与FcRn结合，FcRn在全身中都有广泛表达，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。同时，阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，因此可治疗已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病。
“Efgartigimod在重症肌无力治疗的成功，可以外推到治疗以体液免疫介导的自身免疫病。它的市场来讲其实是非常大的，也就是为什么FcRn这个靶点的拮抗剂在最近两年被很多国家评为最有价值的生物靶向药物，它的治疗前景很广阔。”赵重波直言。
“我们称efgartigimod是‘Product-in-a-Pipeline’，也就是说这是一款单一产品具有多适应证潜力的重磅新药，对于多种严重的自身免疫性疾病都有可能成为新的治疗手段。”梁怡也透露，efgartigimod独特的作用机制能安全快速清除体内的病理性IgG抗体，从而成为一种针对抗体介导自身免疫病的高度靶向IgG抗体的新型治疗药物。未来，再鼎医药期待其能成为一种彻底改变自身免疫疾病的精准药物，改写多种严重的自身免疫类疾病的治疗现状。
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