年1月，一剂Milasen通过腰椎穿刺注入7岁女孩Mila的鞘内，人类医疗迎来里程碑：FDA历史上首次批准为一个病人设计开发反义核酸药物、“单一患者”（N-of-1）概念首次成为现实……
尽管Mila最终去世，但这位患有罕见的致死性神经退行性疾病——神经元蜡样脂褐质沉积症7（CLN7，巴顿病）中的一种的女孩，一度也曾因为她量身定制的药物燃起过生的希望。而对很多罕见病患者而言，无药可治是不得不面对的现实。
国家药品监督管理局副局长陈时飞在去年的中国罕见病大会上表示，罕见病药品研发难度大、幅度高、周期长，一直难以满足患者临床需求。国内罕见病治疗领域主要存在部分罕见病全球无药可用、部分罕见病药物，尚未在境内上市、存在超适应症用药的现象、部分低价罕见病药物发生供应短缺等关键问题。
不过，近年来，受国内整个生物医药产业发展的带动，以及国家相关政策的陆续出台，除国外已有而国内患者亟需的用药引进步伐加快之后，国内