5月19日，一名重症肌无力患者在乐城先行区内的上海交通大医院医院（医院）（下称“瑞金医院”）接受全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德（Efgartigimod）静脉注射治疗，截至目前，已有14例国内重症肌无力患者受益于这一创新药物。
▲瑞金医院副院长黄培坚与患者交流
据了解，该患者今年初检查出患有重症肌无力，医院神经内科刘军主任医师、陈晟主任医师以及瑞金医院副院长黄培坚等专家评估，为其开出处方。重症肌无力是一种自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起。据统计，中国约有20万重症肌无力患者。患者易波动性肌肉无力，可不同程度影响眼球运动、吞咽、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。当前，重症肌无力常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗cd20单抗以及胸腺切除等。免疫抑制治疗是治疗重症肌无力的“基石”，传统免疫抑制治疗药物缺乏精准的作用靶点，长期应用副作用大，且部分患者无明显疗效而呈现“难治性”。
▲艾加莫德
艾加莫德是首个也是目前唯一在美国、欧洲和日本获批用于成人全身型重症肌无力治疗的FcRn拮抗剂。艾加莫德全球Ⅲ期临床研究及扩展研究均显示其在治疗重症肌无力的疗效和安全性。相较于现有治疗方案，艾加莫德具有起效快、疗效相对持久、安全性优等特点，尤其是对于难治型患者和可能发展为危象的重症肌无力患者具有优势。黄培坚介绍，得益于博鳌乐城先行先试政策，治疗重症肌无力的新药艾加莫德在瑞金医院落地使用，为重症肌无力患者提供了创新治疗方案，将有助于改善更多患者的治疗结局和生活质量。医院也将继续引进国际最新的药物、器械和创新疗法，引进援助项目减轻患者经济负担，解决患者亟需。