央视网消息：6月15日是重症肌无力关爱日，重症肌无力是一种严重威胁患者健康的免疫系统疾病。不久前，国家卫健委等5部门公布了首批罕见病目录中，全身重症肌无力就是种疾病之一。由于我国人口基数大，全身重症肌无力患者70多万人。
近些年，随着针对重症肌无力患者的检查手段的不断增加，基层医生对疾病意识的提高，重症肌无力患者的诊断已经越来越清晰，漏诊漏治的情况减少了不少，通过正规治疗，重症肌无力的病情是可以得到控制的，可避免发生危及生命的情况。
资料图治疗重症肌无力的特效药“溴比斯地明”，价格只有几十块钱，目前全国仅有一家药厂生产，已经成为名副其实的“孤儿药”。
资料图制药企业表示，目前溴比斯地明每年的生产量是万瓶，能够保证全国患者对此药的需求。包括重症肌无力在内的罕见病，由于发病人群少，用药少，现在很多县市都还买不到药，必医院购买，医院对开药有严格的限制，每次只能开一瓶，如果按照重症肌无力一般病情每天4片计算药量，一瓶药只够15天。
资料图湖南省病友志愿者艾立：“我们能够像高血压糖尿病这样，一次性可以开个两个月的药，这是一种比较正常的，因为而且很多的偏远农村地区，他看一次病是很不容易的。”
多措并举保障罕见病患者用药
我国罕见病患者超过0万人，由于治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业进行研发生产。前不久，国家卫健委、科技部、工信部等5部门联合公布了《第一批罕见病目录》，这将加速罕见病用药在国内的上市。
资料图多措并举保障罕见病患者用药根据国家卫健委公布的《罕见病目录制订工作程序》，今后将分批遴选目录覆盖病种，对目录进行动态更新，目录更新时间原则上不短于2年。纳入罕见病目录的病种应当同时满足四项条件，分别为国际国内有证据表明发病率或患病率较低；对患者和家庭危害较大；有明确诊断方法；有治疗或干预手段、经济可负担，或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。专家认为，对药监、医保等政府部门来说，纳入目录内的病种在优先审评审批、免临床试验或有条件审批等方面具有了依据，对未来制定和完善罕见病相关医疗保障制度也提供了参考。
资料图国务院发展研究中心宏观经济研究部副研究员江宇：“过去医保的政策，一般来说从经济的角度考虑，量大面广，大范围发病率高的疾病，这次专门出台的政策体现了对少数患者人群更加重视。为以后专门针对罕见病挂钩的政策提供了依据。”
资料图由于我国人口基数大，形成了罕见病并不罕见的特殊局面。据不完全统计，每年新出生罕见病患者超过20万，因为慢性、严重的病痛折磨，以及长期的诊疗费用支出，罕见病患者和家庭承受着巨大的经济、精神负担，他们更需要长期、科学、精准的诊疗服务。
罕见病目录认定的疾病大多是临床需求比较急迫，疾病负担较为严重，社会