TUhjnbcbe - 2024/7/15 16:54:00
“重症肌无力加油站”正式启动上线9月5日，全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德（卫伟迦?）正式在国内上市，惠及国内全身型重症肌无力患者。同日，艾加莫德在北京、上海、广东、湖北、河南、江西、河北等全国多个省市开出首批处方。从国内获批到正式惠及患者仅用时67天，创下了国内进口生物制剂从获批到上市的最快记录。这意味着，这款重症肌无力创新药正式进入国内临床应用，为不幸罹患全身型重症肌无力这一罕见病的患者带来了全新的治疗选择和回归正常生活的新希望。“严重时买菜都拎不动”“能治但难治”的罕见病迎来创新药重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。国外数据显示，超过85%的MG患者会在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力（gMG）。“刚开始，我只是感觉眼皮不舒服，先是左眼皮眼睑下垂，后来慢慢发展到双眼睑下垂。”重症肌无力患者胡先生告诉记者，起初找不到病因，于是病拖得越发严重，逐渐出现吐字不清，咀嚼无力的情况，最严重时回家爬6楼都要停留5-6次休息才行，甚至连买菜都拎不动。重症肌无力不仅严重影响患者的日常生活和工作，当肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。在临床上，gMG患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。长期以来，gMG的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，传统治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等方式。传统药物一定程度上可以缓解症状，但在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要。再鼎医药医学事务部执行总监李想表示：“大多数gMG患者有IgG自身抗体，其中约有75-80%为乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性患者。艾加莫德是全球首个具有高级别循证医学证据支持并获得阳性结果的FcRn拮抗剂。通过其独特的作用机制能清除体内的致病性IgG抗体，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，为gMG临床治疗提供了新的有力武器。”“可以放开笑了”重症肌无力治疗进入生物靶向新时代来自上海的花姐年就因疲劳无力入院检查而确诊了重症肌无力，但说起后续的治疗她数度哽咽，“我期间尝试过不少药，有些药对我起效不大，有些药副作用明显，去年9月体检显示肝功能、肺功能指标都非常不好，又因为睡眠不好状态差，整个人也有点抑郁”。临床上，理想的重症肌无力治疗目标是“双达标”状态，在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态（MMS），即帮助患者实现疾病缓解和症状控制，并减轻治疗副作用、提高生活质量，从而与疾病和平共处。事实上，长期以来实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。作为近年来全球