“真的是迫不及待，今天是我第二次（周）治疗，没想到这么快就能医保报销了！”有一种“累”叫重症肌无力，岁的许先生得病已经有大半年时间了，全身无力，连走路、上下楼都非常费力，由于右眼视物也受到影响，正常生活都变得很困难。因为诊断明确对症用药，医院接受创新药艾加莫德的治疗，第一针下去几小时后症状会减轻了。更让他没想到，刚步入04年接受第二针治疗时候用药负担也减轻了。
为许先生治疗的是上海交通大医院神经内科副主任、主任医师陈晟，在他看来，罕见病患者的春天到了，“越来越多的罕见病有望像高血压、糖尿病一样成为慢性病。重症肌无力可轻可重，而今可以实现疾病缓解和症状控制。”早期症状不典型，发病高峰在30-60岁之间在罕见病中，神经系统罕见病占了“半壁天下”，尤其是神经系统自身免疫性疾病。陈晟一直面对这样的罕见病患者，全身型重症肌无力、自身免疫性脑炎，还有多发性硬化，都是神经免疫疾病，都属于罕见疑难少见病，“大家都知道渐冻症，它属于神经变性性病，它的病变是脊髓前角控制运动的细胞变性死亡。这个病目前没有特别的治疗办法，预后不佳，生存期一般年以内，是属于世界五大绝症之一。但是重症肌无力不一样，是可治性的疾病，只要你经过治疗，重症肌无力一般不会影响寿命的。”
今年首批受惠的0多岁的许先生主要症状是疲劳，四肢乏力、没有力气，走路没有力气、眼睛睁不开、四肢没有力气、爬楼梯都费力。渐渐的，眼睛也不对劲了，睁不开、看东西复视，吃东西也有咀嚼困难。
去年1月6日，医院接受了艾加莫德治疗，当时治疗到一半就感觉到眼睑无力、乏力感减轻了很多，不到一周右眼睑下垂就已经明显好转。现在能医保报销了，许先生顿感轻松，“切切实实为我们老百姓减轻了经济负担，新药也有机会长期用得起，绝对是我们重症肌无力病友的福音！”
据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。陈晟介绍，这种疾病发病年龄时间广度可能是非常广的，从小孩子到老年都会发病，医院收治的病人年龄最大的已经超过90岁，但是发病的高峰在30-60岁之间。
早在年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
重症肌无力早期的症状可能不典型，主要是眼睑下垂，看东西叠影，所以会影响患者的视物。进一步进展可能会影响到吞咽和咀嚼支配的肌肉，导致吃饭的呛咳，影响患者的日常进食活动，再有些患者会发现导致四肢的肌肉没有力气，会影响患者的日常运动，重症的患者会影响到呼吸，导致呼吸困难，甚至需要上呼吸机。
为什么叫重症肌无力？是因为这种病可能影响到患者的呼吸功能，导致患者会发生很严重的肺功能障碍，影响患者的呼吸，影响患者的生命，所以症状可轻可重，重的患者可以很重很凶险，瘫痪、插呼吸机。
重新定义治疗目标，重症肌无力患者有望回归正常生活临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。陈晟强调，“重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’状态。”
陈晟介绍，
长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、控制副作用等方面存在不足，长期以来实现双达标的重症肌无力治疗目标较为困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。不少患者为了达到较理想的症状缓解状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖，血压等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。
作为近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，艾加莫德是全球首个且国内目前唯一上市的FcRn拮抗剂，作用机制独特，能够清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，从而实现与疾病和平共处。
随着我国重症肌无力诊疗正式步入循证治疗和生物靶向治疗时代，进一步优化药物治疗策略，实现安全、有效、精准化治疗成为临床治疗的重要议题。
不过。对于重症肌无力这种疾病还是有误区。不少病没有认识到这种疾病的严重性，有些患者眼睑下垂不看，拖到危险了才来看。另外，长期随访也是非常重要的，不少病人用药之后有效了就不再随访，导致疾病反反复复地发作。
罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。此次国家医保药品目录从动态调整、目录公布到落地实施，罕见病创新药都备受