全身性重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，其特征为肌无力和可能危及生命的肌无力。在该群体中，具有乙酰胆碱受体蛋白的抗体呈阳性（抗AChR抗体阳性）的成年患者约占总gMG人群的85%。
argenxSE公司12月17日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准VYVGART(efgartigimodalfa-fcab)用于治疗成人抗AChR抗体阳性患者的全身性重症肌无力(gMG)。值得一提的是，VYVGART是第一个也是唯一一个经FDA批准的新生Fc受体(FcRn)拮抗剂。
VYVGART是一种人IgG1抗体片段，可与FcRn结合，导致循环免疫球蛋白G(IgG)抗体减少。AChR自身抗体在神经肌肉接头的作用是gMG的关键驱动力。
该批准基于全球第3期ADAPT试验的结果，该试验发表在年7月的《柳叶刀神经病学》上。ADAPT试验达到了其主要终点，显示与安慰剂相比，在接受VYVGART治疗后MG-ADL量表上应答的抗AChR抗体阳性gMG患者明显更多（68%对比30%；p0.）。应答者被定义为在第一个治疗周期内MG-ADL量表评分至少下降2点，并持续4周或以上。
此外，与安慰剂相比，VYVGART治疗后定量重症肌无力(QMG)量表的应答者明显更多(63%对比14%；p0.)。应答者被定义为在第一个治疗周期内QMG量表评分至少下降3点，并持续4周或以上。
VYVGART在ADAPT临床试验中证明了安全性。ADAPT中最常见的不良事件是呼吸道感染(33%对比29%安慰剂)、头痛(32%对比29%安慰剂)和尿路感染(10%对比5%安慰剂)。
目前，efgartigimod治疗gMG的营销授权申请正由日本药品和医疗器械管理局(PMDA)和欧洲药品管理局(EMA)进行审查，预计各机构将分别在年第一季度和下半年做出决定。在大中华区，有望于年年中申请批准。在以色列，有望于年第二季度申请批准。
参考来源：argenxAnnouncesU.S.FoodandDrugAdministration(FDA)ApprovalofVYVGART(efgartigimodalfa-fcab)inGeneralizedMyastheniaGravis
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。