近日,全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)。基于此,efgartigimod成为首个且目前唯一获FDA批准的FcRn拮抗剂,也是首个获批的专门针对减少致病性免疫球蛋白(IgG)这一gMG潜在驱动因素的疗法。这意味着,efgartigimod已经成为了多年来重症肌无力创新性药物的新突破,为攻克全身性重症肌无力提供了全新的治疗手段。
作为神经免疫性疾病中的罕见疾病,重症肌无力因病程长、难治疗、多复发受到