商报全媒体讯（椰网/海拔新闻记者柯育超）7月5日，50岁的全身型重症肌无力患者王医院乐城分院成功接受了全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod的首次静脉给药治疗。这是efgartigimod在中国重症肌无力患者中的首次临床应用，也是在国内开出的首个处方，为国内20万重症肌无力患者带来了新希望。
患者用上全球首创新药efgartigimod
“右侧眼睑下垂、斜视7年、视物重影、上肢无力”，病例上一行简短总结的背后是王女士饱受重症肌无力困扰的七年。作为一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，重症肌无力病程长、难治愈、易复发。家住琼中的王女士早在年即被确诊为眼肌型重症肌无力，虽然经过多年持续治疗，但年退休后病情进一步加重，今年4月再次因症状控制不佳病情加重入院就诊，病情已经发展为全身型重症肌无力。
据了解，全身型重症肌无力可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。如果症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者日常生活和工作，降低活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担。
重症肌无力患者个体化差异较大，患者病程进展各不相同。王女士讲述了自己得病以来的生活状态：“刚开始得病时还能上班，到了现在已经明显的手脚无力，抬不起胳膊，洗脸、梳头都很困难，特别容易疲劳、瞌睡，右眼看东西也有障碍，拖地这样简单的家务活也会加重病情。最初的时候吃了药症状能减轻，但是近几个月症状加重后，加很大剂量用药也控制不住。”由于目前临床对于重症肌无力患者的疾病管理难度大，患者往往因药物疗效、耐受性、副作用和使用禁忌等问题，症状控制不佳且反复波动，亟需起效快、疗效持久、安全性优的创新治疗方案。
“家里亲戚之前在网上就了解到重症肌无力现在有这种先进的治疗方案可治，医院的主治医生第一时间告诉我有新药可用的消息。没想到这么快就能在乐城用上药了！”王女士说：“作为国内第一个用上新药的患者，我们既激动又感谢，希望完成治疗后能像七年前得病之前一样，生活自理没有障碍，回归正常的生活，这也是我们一家人的愿望。”
作为一种安全有效的新型治疗手段，去年12月，efgartigimod已在美国获批上市。相较于现有治疗手段，efgartigimod最显著的特点是起效快、疗效相对持久、安全性优，为重症肌无力患者提供了基于高级别循证医学证据支撑的创新治疗选择。
据介绍，作为全球首个且目前唯一获FDA批准的FcRn拮抗剂，efgartigimod是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体，改善重症肌无力患者治疗结局。6月15日重症肌无力关爱日期间，得益于乐城先行区先行先试的特许药械政策，efgartigimod成功引进博鳌乐城，改变了“境内无药可用”的困境。如今随着国内首例患者正式接受efgartigimod治疗，这已经成为了三十年来我国重症肌无力药物的新突破。
乐城先行区管理局常务副局长吕小蕾表示：“得益于省卫健委、省药监局及海口海关等相关部门的大力支持，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod正式在乐城先行区的医院乐城分院开展临床应用，以‘乐城速度’实现患者可及，以‘乐城力量’为重症肌无力患者提供了治疗药物的新选择。相信接下来会有更多国内重症肌无力患者从创新药治疗中获益。未来，乐城先行区也将尽最大努力为广大亟需创新疗法的患者提供更快捷、更优质的服务和更先进的‘乐城方案’。”
为用药保驾护航
据负责王女士治疗的医院神经内科主任黄仕雄教授介绍，在正式用药前，对王女士进行了全面的检查评估，包括一系列的体格检查、实验室检查、影像学检查及其他辅助检查、MG-ADL量表、QMG量表、总IgG水平、乙酰胆碱受体抗体水平等多项严格检查，并连线国内神经内科知名专家医院赵重波教授、医院杨欢教授综合会诊，为患者用药保驾护航，确保治疗安全。
7月5日，王女士在乐城先行区内的医院乐城分院开始接受首次efgartigimod静脉给药治疗，接受治疗的24小时内观察无碍后可出院回家，一周后回来乐城继续接受治疗，连续用药4周为一个治疗周期。一个治疗周期结束后会再进行为期一个月的随访，以进一步评估药物的疗效与安全性。
黄仕雄说：“由于此前治疗方案的局限，王女士的疾病控制情况不甚理想。国际关键性三期临床研究表明efgartigimod治疗全身型重症肌无力，可以为患者带来具有临床意义的症状和生活质量指标的改善，对患者具有重要意义。”
据了解，医院成立了包括神经内科、急诊科、ICU等在内的专门的医疗小组，最大程度保障重症肌无力患者就医质量。
医院副院长陈涛称：“在海南省和乐城先行区相关部门的大力支持下，短时间内就为王女士这样的重症肌无力患者特许引进了治疗急需的全球首创新药，帮助他们尽早用上新药新技术。接下来，我们也将充分用好国家赋予海南医疗卫生事业的先行先试政策，为更多罕见病患者提供更好的就医平台，帮助他们第一时间用上国际前沿的治疗方案。”
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来源：海拔新闻