昨天，国家药品监督管理局正式受理了全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod的新药上市申请，用于治疗全身型重症肌无力。这也是国内首款新药上市申请获受理的FcRn拮抗剂。
重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，疾病病程长、难治愈和易复发，目前已被纳入我国《第一批罕见病目录》，患者易波动性肌肉无力，可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。当前重症肌无力最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。
医院神经内科副主任、华山罕见病中心工作小组主任赵重波教授表示：“据估计，中国大约有20万重症肌无力患者，他们缺少创新的治疗选择，临床上存在巨大的未满足需求。首先，很多难治型的患者和潜在发展为危象的患者，他们对现有治疗方法不敏感，严重情况时会致命。其次，长期使用糖皮质激素和免疫抑制剂会导致诸多副作用，患者难以耐受。此外，挽救治疗手段如静脉注射免疫球蛋白和血浆置换可及性不佳。因此，临床上亟需安全有效的精准治疗方案改善患者的治疗结局和生活质量。我们很高兴看到efgartigimod在中国内地的上市申请已被受理。Efgartigimod是一种通过内源性减少致病性抗体而直接靶向疾病病理生理核心的新型治疗药物。在先前完成的临床研究中，efgartigimod已经证实了其在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出。”
Efgartigimod是首个且目前唯一在美国和日本获批用于成人全身型重症肌无力治疗的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。从作用机制来看，efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体。
年12月和年1月，efgartigimod静脉注射剂型(VYVGART)先后被美国食品药品监督管理局（FDA）和日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，其在美国使用商品名VYVGART上市用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力，在日本获批用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（ISTs）没有充分应答的全身型重症肌无力成人患者。美国和日本的获批是基于efgartigimod关键性3期ADAPT研究中的药代动力学/药效学（PK/PD）、疗效和安全性数据的综合结果。
今年6月，得益于博鳌乐城先行区先行先试的特许药械*策，efgartigimod率先在海南博鳌乐城落地，满足重症肌无力患者临床亟需。如今随着其国内新药上市申请获受理，中国重症肌无力药物治疗将迎新突破，有望惠及更多重症肌无力患者。
新民晚报记者左妍