北京白癜风主治医院哪里好 http://www.xxzywj.com/m/“年发病到现在已经有16年时间。”34岁的陈女士是一名重症肌无力患者，她高中时发病，一开始眼皮抬不起来，说话也不清楚，后来就连起床都需要人来帮助，生活完全不能自理。去年7月开始，国内重症肌无力患者迎来转机。“当时上海的医生告诉我有了新药。我立即飞去海南，在博鳌先行先试区使用了创新药艾加莫德。连续用药三次后，我感觉症状改善明显，眼睛可以睁大了，也会笑了。”这一治疗方案让陈女士万万没有想到疾病被控制住了！正如《庆余年》电视剧中的重症肌无力的男主角一样，在穿越之后，书写了一段劫后余生的精彩人生。陈女士一直希望能拍摄一组照片，“我笑的时候很美，希望自己跟正常人一样。”据记者了解，继重症肌无力创新药艾加莫德在海南先行先试特许使用后，今年6月FcRn拮抗剂艾加莫德正式在国内获批，适用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。9月5日，这款创新药正式国内上市，这也意味着国内重症肌无力治疗正式进入生物靶向新时代，改写了我国三十年来缺少创新治疗的局面，为不幸罹患全身型重症肌无力的患者带来了全新的治疗选择和回归正常生活的新希望。开车一手抓方向盘，一手撑着眼皮重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。据统计，我国重症肌无力的年发病率为0.68/10万。国外数据显示，超过85%的患者在发病一年半时间内进展为全身型重症肌无力，影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量。在年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。很多患者对重症肌无力并不了解，一开始还以为是眼病。来自山西43岁的胡大哥回忆起自己的起病经历，“年3月份开始，我发现眼皮不舒服，左眼皮眼睑下垂，后来双眼睑下垂，找不到原因，我也不知道是什么病，医院就诊时，医生一直按眼病治疗，我开车的时候，一手抓着方向盘，一手撑着眼皮。心里相当难过。”大约一年时间后，胡大哥的病情越来越严重，脸部肌肉松弛，说话不清，咀嚼无力。只能吃鸡蛋、豆腐和茄子等软食，后来吞咽障碍，胸闷气短，回家上6楼，得休息4-5次才能到家，全身软得很，力不从心。辗转各地求医多次，胡大哥的病情也没有得到有效的控制。长期以来，全身型重症肌无力的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等，虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，远远不能满足患者恢复正常生活和工作的需要。重症肌无力治疗30年来迎来转机胡大哥与陈女士都是不幸的人，同时他们也是幸运的人。在新药国内上市之前，得益于海南先行先试特许用药*策，他们就偶然获得了在博鳌乐城先医院乐城分院接受全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德治疗的机会。“陈女士与我一同入院，我们同日输注的第一针，这个药起效作用非常快。在第3次用药后，在评估时，我左右手握力达到了50，正常是20-30，这说明我体力恢复很好，结束了一个疗程的治疗，回到山西之后，自身感觉很好。”据悉，在今年6月，艾加莫德α注射液获国家药监局批准上市，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，在起效时间、疗效、安全性等方面的特点突出，可帮助患者改善肌肉力量和生活质量。值得一提的是，目前国际上尚无针对重症肌无力根治的药物。正如2型糖尿病需要注射胰岛素一样，重症肌无力的患者也需要不断定期清除IgG抗体，达到肌力恢复的状态。国内首个患者关爱平台上线，助力回归正常生活近年来，国家高度重视罕见病患者群体，陆续出台了一系列针对罕见病诊疗和防治的*策——出台罕见病目录、组建全国罕见病诊疗协作网、加快罕见病用药审批、将罕见病治疗药物纳入国家医保……包括重症肌无力在内的神经免疫性疾病诊疗在近两年取得了明显进步。多年来一直