年11月24日讯/香港迈极康hkmagicure/--11月22日，argenx公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受优先审评皮下注射efgartigimod(mgefgartigimod-PH20)治疗全身性重症肌无力(gMG)成人患者的生物制品许可申请(BLA)。根据《处方药用户费用法案》(PDUFA)，FDA将目标行动日期定为年3月20日。
全身性重症肌无力(gMG)是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其自身抗体IgG破坏了神经和肌肉之间的交流，导致衰弱和潜在的威胁生命的肌肉无力。大约85%的MG患者在24个月内进展为gMG，全身肌肉可能受到影响。确诊AChR抗体的患者约占总gMG人群的85%。
Efgartigimod是一种抗体片段，旨在通过与新生儿Fc受体结合并阻断IgG再循环过程来减少致病性免疫球蛋白G(IgG)抗体。其静脉输注（IV）制剂Vyvgart（efgartigimodalfa-fcab）在去年12月获批，成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。
此次递交申请是基于III期ADAPT-SC临床试验数据的结果。该试验在位成年gMG患者中评估了皮下注射efgartigimod与静脉输注VYVGART相比的药效学(PD)作用的非劣效性。试验研究的主要终点是第29天总IgG水平相对于基线的百分比变化。
数据结果表明，ADAPT-SC试验达到了其主要终点(p0.)，即第29天时总IgG较基线降低，表明皮下注射efgartigimod非劣效于VYVGART。第29天，SCefgartigimod治疗患者的平均总IgG较基线降低66.4%，而VYVGART治疗患者降低62.2%。同时，69.1%接受皮下注射efgartigimod治疗的患者为重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)评分的应答者。应答者定义为MG-ADL评分至少连续4周改善2分。根据定量重症肌无力(QMG)评分，65.5%接受皮下注射efgartigimod治疗的患者为应答者。应答者定义为QMG评分至少连续4周改善3分。一个治疗周期后，37%的皮下注射efgartigimod治疗患者达到最小症状表达(MSE)（无症状状态的指标）。
此外，皮下注射efgartigimod的安全性特征与ADAPT研究一致。通常耐受性良好；最常见的不良事件是注射部位反应(ISR)，通常在皮下注射生物制剂时观察到。所有ISR均为轻度至中度，并随时间消退。
“FDA接受我们BLA是完成我们拓展gMG患者疗法以协助每位病患经历这项衰弱性疾病的重要一步。我们对于gMG患者能够有机会通过多种方式接受不同剂量的治疗感到兴奋，”argenx的首席运营官KeithWoods先生说道，“有了确切的PDUFA日期，我们正在准备推出我们第二项商业化产品，我们期待有机会为gMG患者再推出另一项治疗选项。”
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