撰文：南方医科大学Mie
专家审核：医院李晶教授
近日，加州大学欧文分校的临床机构UCIHealth和UCIAlphaClinic正在对全身性重症肌无力患者进行CAR-T细胞疗法的临床试验(Descartes-08)[1]。这是第一个使用CAR-T细胞疗法治疗自身免疫性疾病的临床试验。
全身型重症肌无力：目前尚不可治愈
根据美国国家神经疾病和中风研究所的定义，全身型重症肌无力（gMG）是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致骨骼肌疲劳及无力。这种疾病影响美国，欧洲和日本的近20万名患者。随着时间的推移，全身型重症肌无力患者出现四肢无力、眼睑下垂、双眼重视以及咀嚼、吞咽、说话和呼吸困难等症状。其中，B细胞是引起全身型重症肌无力的罪魁祸首。
目前治疗全身型重症肌无力的方法，可以改善一些临床症状，但无法治愈。加上有些患者会出现耐受性差或疗效一般的情况，因此还需要研究开发新的治疗方法。
△UCI健康神经学家，UCI试验首席研究员TahseenMozaffar博士
UCI健康神经学家，UCI试验首席研究员TahseenMozaffar博士说。“虽然其他治疗方法提供了一些短期缓解，但需要确定mRNA修饰的细胞疗法是否可以安全且经济高效地用于治疗全身型重症肌无力等自身免疫性疾病，从而了解为患者提供了长期治疗的可能性。”
Descartes-08：基于RNA的CAR-T细胞疗法
TahseenMozaffar博士表示：CAR-T细胞疗法在治疗某些癌症方面取得了巨大成功，基于RNA的CAR-T细胞疗法可以将这种风险降至最低，并以最小的副作用提供显着的长期益处。
Descartes-08由Cartesian公司RNAArmory平台开发，利用mRNA表达CAR来生成CAR-T疗法，是一款mRNA工程化自体CAR-T疗法，可短暂而非永久的表达CAR分子，从而降低了传统CAR-T细胞疗法固有的风险。其靶向B细胞成熟抗原（BCMA），用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。
RNAArmory平台技术原理（图片来源：Cartesian