白癜风不能吃的食物 http://m.39.net/disease/a_5976178.html“致之未有力，力在君子听。”意思是说：听君子之言，重症肌无力按照正确的方式去治疗，就会有很大的力气。重症肌无力是可治性疾病，无论是西药还是中药，均有它确切的治疗作用。部分肌无力是可以治愈的。笔者经验：作为对抗癌症的主要的免疫治疗措施，CART细胞疗法近期在国内已经有2款疗法获批上市。相信随着新技术的结合，未来CART细胞疗法将打开治疗重症肌无力等更多免疫病的大门。
Descartes-08是一种研究性CART细胞疗法，显著缓解了参与1/2期临床试验的三名患者的重症肌无力(MG)症状，该试验评估了该疗法的安全性和初步疗效。
“这是首个针对自身免疫性疾病的CART细胞临床试验。自然，首批入组的患者是我们一些受影响最严重且难以治疗的患者，他们已经接受了多年的随访，”加州大学欧文分校的试验研究员TahseenMozaffar医学博士在一份新闻稿中说。.
“在这一点上，结果应该仅被视为案例研究，在我们研究中心接受Descartes-08的两名患者的功能改善到了以前从未见过的水平，”Mozaffar说。
T细胞是免疫细胞，它们具有识别特定分子（例如病*的一部分）的特定受体，具有极高的特异性。当T细胞的受体与其目标接触时，T细胞会被激活以破坏任何包含已识别目标的细胞，例如被病*感染的细胞。
CART细胞疗法是一项最新技术，为T细胞配备一种称为嵌合抗原受体或CAR的特殊工程受体，旨在让T细胞更有效地破坏敏感的特定细胞。CART细胞首先用于治疗癌症（尤其是血癌），主要是通过为T细胞提供分子模式的CAR更容易发现靶向癌细胞。
在Descartes-08中，T细胞被一种CAR修饰，该CAR靶向一种称为B细胞成熟抗原(BCMA)的蛋白质。BCMA存在于浆细胞表面，而浆细胞是一种源自成熟的B细胞用来产生抗体的免疫细胞，它被认为在MG中起关键作用。
浆细胞产生自身抗体或自身反应性抗体，这个过程会驱动诱发人体患上MG。因此，Descartes-08的目标是使用靶向BCMA的CART细胞来杀死这些驱动疾病的免疫细胞。
T细胞是从患者身上采集的，这意味着Descartes-08是一种自体疗法，然后经过改造以整合所需的CAR，最后重新植入患者体内。
Descartes-08正在由该疗法的开发商CartesianTherapeutics赞助的1/2期临床试验(NCT)中进行评估。该试验的主要目标是确定研究药物的最大耐受剂量——可以安全给予患者的最高剂量。同时，它还正在评估其对MG症状和疾病严重程度的影响。
该试验正在加利福尼亚和佛罗里达州的地点积极招募12-15名患有全身性MG的成年人。预计未来将在北卡罗来纳州开设一个额外的站点，此处提供有关试用地点和联系方式的详细信息。
迄今为止接受治疗的三名患者的数据表明，使用Descartes-08进行治疗的耐受性良好。值得注意的是，CART细胞疗法最常见的副作用细胞因子释放综合征(CRS)在实验中没有出现。细胞因子释放综合征是一种可能危及生命的疾病，其特征是炎症免疫反应失控。
根据笛卡尔的说法，所有三名参与者都至少在MGFA临床分类方面经历了全面的改进。简而言之，这表明症状明显缓解——例如，从中度到轻度肌肉无力。
根据笛卡尔的说法，参与者还表现出MG综合量表的显著改善，治疗后三个月的平均改善超过50%。MG综合量表是衡量整体疾病严重程度的指标。
“这些结果虽然很早，但由于它们的一致性和影响大小而很有趣。当对患有典型自身抗体疾病的患者施用抗BCMACART细胞时，它们往往可以达到人们所预测的结果，”Cartesian的首席医疗官、医学博士MetinKurtoglu说。
Kurtoglu补充说到，“更重要的问题”是这些疗法是否可以安全且具有成本效益地用于自身免疫性疾病。“与整个笛卡尔团队一起，我们也渴望在其他自身免疫性疾病（如类风湿性关节炎和狼疮）中研究Descartes-08。”
MD,PhD,Cartesian总裁兼首席执行官MuratKalayoglu表示，“我们有很多工作要做，以确定Descartes-08在全身性重症肌无力患者中的安全性和有效性......作为曾经治疗过全身性重症肌无力患者的医生，我很高兴看到我们从这项研究中学到了很多东西。”
作为对抗癌症的主要的免疫治疗措施，CART细胞疗法近期在国内已经有2款疗法获批上市。相信随着新技术的结合，未来CART细胞疗法将打开治疗重症肌无力等更多免疫病的大门。
温馨提示：本文章仅用于疾病科普，不可参照执行用于临床治疗。具体用药请结合临床，以专科医生面诊指导为准。
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