北京治疗白癜风最好的皮肤医院 https://jbk.39.net/yiyuanzaixian/bjzkbdfyy/sfxbdf/年已经过去大半，回顾前三季度，有一批对行业内起到变革作用的新药陆续获批上市。其实无论是针对常见的慢性病、癌症，还是影响万分之一的罕见病，新药上市或即将上市中释放的积极信号，无疑对它所帮助的患者都是利好的。
每一年新药的批准都给病人带来巨大的希望，在度过新冠疫情肆虐的一年，今年的期望尤其高。相关机构对最受期待的年新药上市进行了排名，并预测了到年的全球销售额。虽然候选药物有各种各样的争议，但是，它们都是潜在的重磅级药物，其上市对市场格局的推动及患者的切身利益无疑都是带来希望的。以下为全球最受期待的上市药物TOP10：
TOP1:aducanumab
在全球范围内，阿尔茨海默病的药物研究并非一帆风顺，自年以来，已有多种阿尔茨海默病候选药物临床试验失败。Aducanumab是迄今为止首个治疗靶点明确、精准清除β-淀粉样蛋白(Aβ)、药物作用机制明确的AD治疗药物，是唯一一个针对该疾病明确病理机制，减少阿尔茨海默病患者大脑中的淀粉样蛋白斑块的治疗方法。从药融云全球数据库可以看到，Aducanumab的临床试验表明，阿尔茨海默病患者大脑中标志性斑块的减少有望减缓患者的机能衰退。
对于阿尔兹海默症治疗领域来说，Aducanumab无疑是种“里程碑”式的发展，对于AD患者来说更是福音，而对于其研发公司Biogen来说更是个抢占市场份额的机会。目前Biogen已经将aducanumab一年的标价定为5.6万美元（折合人民币约36万元）；据估计，仅在美国，这种药物每年就将带来50亿至60亿美元的销售额。
TOP2：NVX-COV
Novavax的COVID-19疫苗，为美国继mRNA和腺病毒载体疫苗之后的第三种技术路线的新冠疫苗。这家小型生物制药公司正在收集的大数据报告显示出抗新型冠状病毒的有效性高达89％，并根据三期临床试验数据，Novavax的新冠疫苗NVX-CoV被证明是安全的，总体有效率达90.4%，两剂接种后对中度和重度疾病的有效性高达%，对于某些新冠病毒变异株的有效性达到93%，对于某些无法识别的新冠变异株的平均有效性为70%，可以看到Novavax的有效性与mRNA疫苗可以相提并论。至于病毒突变体的问题，Novava表示已经在加大力度应对突变。
TOP3：efgartigimod
近年来，基于MG免疫发病机制的治疗新靶点不断涌现，其中靶向新生儿Fc受体（FcRn）较热门的研究方向，多种以此为靶点的治疗药物正在不断研发中。Argenx的efgartigimod有望成为第一个获得批准的抗FcRn类药物，这家比利时公司最近向FDA提交了针对重症肌无力（gMG）的申请，并希望今年与日本和欧盟的监管机构进行同样的处理。
efgartigimod率先完成全球多中心III期临床试验（ADAPT研究），并将研究结果发表于今年6月的《柳叶刀神经病学》上；ADAPT研究结果也显示，与安慰剂组相比，efgartigimod治疗成人全身型MG患者可有效改善其临床症状和生活质量，且耐受性良好，这无疑给全身型MG和重症MG患者带来曙光，而且其实验设计也对后续MG治疗药物的研发具有启发意义。
TOP4：Bardoxolonemethyl
bardoxolonemethyl作为Nrf2激活剂，bardoxolone选择性结合Keap1，Keap1蛋白可响应细胞应激而控制Nrf2的活性。通过与Keap1结合，bardoxolone可稳定Nrf2并增加其活性。作为first-in-class抗氧化炎症调节剂，与其他PAH疗法不同，bardoxolone直接改善骨骼肌细胞的线粒体功能和能量产生，并且不影响全身血流动力学。
Reata在年末提供了积极的3期数据，表明接受该药物治疗的患者在治疗48周后具有更好的肾功能，并在停药4周后获得了持续改善。年11月，Reata宣布已达到Cardinal研究的主要和次要终点。
TOP5：deucravacitinib
Deucravacitinib是一种口服的TYK2抑制剂，属于JAK类型。Deucravacitinib的作用机制独特，它与TYK2的调节型结构结合，使得TYK2保持在失活的状态，从而选择性的抑制TYK2的活性。根据以上独特机制使得Deucravacitinib具有与其他JAK抑制剂相比更好的安全性。
从药融云数据库中可以看到，Deucravacitinib在3期临床研究中关键数据均表现出优质的安全性，年AADVMX上也公布了评估新型抗炎药deucravacitinib（BMS-）治疗中度至重度斑块型银屑病患者的2项关键3期研究（POETYKPSO-1，POETYKPSO-2）的阳性结果。在中度至重度斑块状牛皮癣患者的3期试验中，deucravacitinib也再次击败了Otezla，与服用Otezla的人相比，更多使用deucravacitinib的患者皮肤状况得到了更好的改善。
TOP6：inclisiran
心血管疾病是目前全球范围内死亡的主要原因，而高血脂是导致动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的主要危险因素之一。我国仍旧有超过70%的血脂异常的心血管高危患者无法达到指南推荐的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的目标水平。
3年，前蛋白转化酶枯草溶菌素（PCSK9）基因被发现和定位，并逐渐成为降低胆固醇治疗的新靶点。在PCSK9单克隆抗体临床研究风生水起的同时，针对PCSK9基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物研发同样引起了广泛
