6月14日，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区（下称“乐城先行区”），成为我国30年来重症肌无力药物的新突破。efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，去年12月，该药物在美国获批上市，成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂。
乐城先行区管理局局长贾宁表示，“在罕见病领域，乐城一直致力于提高罕见病药品引进效率，为罕见病患者提供从药品引进、审批到治疗的一体化服务。很高兴近期又为重症肌无力患者引入了国际前沿的创新治疗方案，改变国内重症肌无力患者‘境内无药可用’的困境。”
重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，病程长、难治愈、易复发，年已被纳入我国《第一批罕见病目录》。据估计，我国至少有20万名重症肌无力患者。（澎湃新闻记者贺梨萍）
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