重症肌无力

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首个CART疗法治疗重症肌无力的临床试 [复制链接]

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·首个进入临床开发治疗自身免疫疾病的CAR-T·Descartes-08拥有明确、可预测的半衰期,可重复给药以最大化药效潜力,同时最小化*性风险CartesianTherapeutics是一家全面整合的临床阶段生物制药公司,正在为治疗癌症和自身免疫疾病开发细胞和基因疗法。该公司近日宣布:启动领先候选CAR-T疗法Descartes-08治疗全身型重症肌无力(GeneralizedMyastheniaGravis,GMG)患者的1/2期临床试验(NCT)。该公司表示,这是是首个进入临床开发治疗自身免疫疾病的CAR-T研究项目。“重症GMG患者的治疗选择有限,经常依赖于非选择性的、长期免疫抑制疗法(ISTs),但这些疗法具有长期*性。”该试验首席研究员、迈阿密大学米勒医学院(UniversityofMiamiMillerSchoolofMedicine)神经病学助理教授VolkanGranit博士说,“Cartesian公司的CAR-T技术能够选择性靶向该病元凶即产生抗体的浆细胞。这种选择性靶向疗法有望帮助GMG患者停用ISTs。”“MG治疗的一个趋势是开发更多的靶向疗法。”该研究共同研究员、迈阿密大学米勒医学院神经病学教授兼神经肌肉科主任MichaelBenatar博士说,“针对产生CAR-T细胞自身抗体的异常长寿命浆细胞的靶向清除策略,是一种非常有前景的新方法。”Descartes-08是一种CD8+CAR-T研究性疗法,靶向表达B细胞成熟抗原(BCMA,一种所有浆细胞都表达的蛋白质)的细胞。“与传统CAR-T不同的是,Descartes-08被设计为拥有确定和可预测的半衰期,可以重复给药以最大化药效,同时最小化*性风险。”Cartesian公司首席医学官MetinKurtoglu博士说,“安全特性得到增强的Descartes-08可用于从多发性骨髓瘤和其他癌症到自身免疫疾病等一系列疾病。”“Cartesian公司在研发方面的全面整合方法,以及对内部cGMP生产的高度
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