近日，和铂医药-B（.HK）发布公告，公布其核心产品巴托利单抗（HBM）在大中华地区用于全身型重症肌无力（gMG）治疗的II期临床研究的积极结果。
这是国内首个针对FcRn靶点的临床II期试验数据。此次公布的临床结果，填补了国内长期以来在重症肌无力治疗领域缺少高质量临床研究的空白局面，也凸显了公司雄厚的研发实力。
重症肌无力：巨大未被满足的治疗需求，用药情况亟待解决
重症肌无力（MG）是一种由乙酰胆碱受体（AChR）抗体介导、细胞免疫依赖、补体参与，累及神经肌肉接头突触后膜，引起神经肌肉接头传递障碍，出现骨骼肌收缩无力的获得性自身免疫性疾病。
体内致病性的IgG与神经肌肉接头的突触结合，进而抑制神经与肌肉之间的正常通信能力，导致肌无力的情况并持续加剧，可能仅局限于眼部肌肉，亦可能影响全身，包括呼吸相关肌肉并继而导致生命危险。
根据FrostSullivan数据统计显示，中国MG的年度发病数量约为2.94万，年至年，成年人MG的患病数由15.71万增至16.56万。预计年中国MG患病数将达到17.59万，预计年将达18.57万。
图一：中国重症肌无力药物市场规模
数据来源：FrostSullivan，格隆汇整理
传统重症肌无力治疗主要包括激素、传统免疫抑制剂、胸腺切除术、静脉内免疫球蛋白（IVIg）、血浆置换术。这些治疗存在起效慢、疗效不足、价格昂贵而且获得性有限，以及长期使用导致严重不良反应等问题，因此急需安全有效的创新药物。
FcRn疗法作为新一代自身免疫性疾病抗体疗法，在全球范围内受到广泛
